Esperoct [抗血友病因子(重组), 聚乙二醇糖基化-exei]

公司: Novo Nordisk

批准状态: 2019年2月批准

特异性治疗: 血友病A

治疗领域：血液学，血友病

Esperoct [抗血友病因子(重组), 聚乙二醇糖基化-exei]是一种延长半衰期因子VIII分子为替代治疗在有血友病A人们, 它提供一个1.6-倍半衰期延长在成年/青少年和一个1.9-倍半衰期延长在儿童,与标准半衰期因子VIII产品比较。.

Esperoct是特异性地适用为在成年和儿童有血友病A中使用，为:

• 按需治疗和出血发作的控制

• 围手术出血的处理

• 常规预防减低出血发作的频数。

Espercot被供应作为一种溶液仅在为重建后静脉输注。推荐剂量如下:

按需治疗/出血发作的控制: 在青少年/成年, 40 IU/kg体重为轻微/中度出血[minor/moderate bleeds]和50 IU/kg体重为大出血[major bleeds]; 儿童(<12 岁), 65 IU/kg体重为轻微/中度/大出血。

围手术处理: 为轻微/大手术: 在青少年/成年: 50 IU/kg体重的手术前剂量; 在儿童(<12岁), 65 IU/kg体重的手术前剂量。给药频数由治疗医生决定。

常规预防: 在青少年/成年, 50 IU/kg每4天; 在儿童(<12岁), 65 IU/kg每周两次。一个方案可能被个体地调整至较少或较多频数给药根据出血发作。

Esperoct还可能被给药以达到一个特异性的靶因子VIII活性水平, 依赖于血友病的严重程度, 为按需治疗/出血发作的控制或为术处理以达到一个特异性的靶点因子 VIII活性水平, 使用以下公式: 剂量(IU) = 体重 (kg) × 想要的因子VIII增加 (IU/dL或正常%) × 0.5 (IU/kg每IU/dL)。

临床结果

FDA批准

Esperoct的FDA批准是根据PATHFINDER程序, 五项前瞻性, 多-中心临床试验在270以前地治疗过患者(202 成年/青少年和68 儿童)有严重血友病A (<1% 内源性FVIII 活性)和无抑制剂病史。对Esperoct总暴露为80,425暴露天相应于889患者年的治疗。Esperoct被显示提供有效常规预防在有严重血友病A人们通过一个固定给药方案的每4天一次注射在成年和青少年或每3-4天 (每周两次)在儿童中。Esperoct提供有效预防和维持一个低中位数ABR的1.18当给药在50 IU/kg每4天在 成年和青少年中。Esperoct还被发现是有效在治疗和出血发作的控制和为手术处理。

副作用

伴随Esperoct的使用不良效应可能包括, 但不限于以下:皮疹，发红，瘙痒，和注射部位反应。

作用机制

Esperoct [抗血友病因子(重组)是一种聚乙二醇糖基化形式的重组抗-血友病因子,为有效止血在先天性血友病A患者需要的暂时地替代缺失的凝血因子VIII。与非-聚乙二醇化分子比较，因子VIII在Esperoct中被结合至一个40-kDa聚乙二醇分子它增加半衰期和减低清除率。