Onureg（阿扎胞苷）片剂

公司：百时美施贵宝公司

批准日期：2020年9月1日

治疗：急性髓性白血病

Onureg（阿扎胞苷）是一种核苷代谢抑制剂，可用于继续治疗成人急性髓细胞性白血病的患者。

新泽西州普林斯顿-（BUSINESS WIRE）-（美国商业资讯）2020年9月1日-布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）（纽约证券交易所代码：BMY）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将Onureg（阿扎胞苷300 mg片剂，CC-486）用于持续的成人急性髓细胞性白血病（AML）患者在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或CR不完全血细胞计数恢复（CRi）且无法完成强化治疗的成人患者的继续治疗。1AML是其中之一成人中最常见的急性白血病。

该批准基于关键的3期QUAZAR®AML-001研究的结果，在该研究中，与安慰剂相比，用Onureg进行治疗可以使研究的主要终点（OS）达到统计学上显着且具有临床意义的近10个月的改善。在接受Onureg的患者中，随机分组后的OS中位数大于2年（24.7个月； 95％的置信区间[CI]：18.7至30.5），而在接受安慰剂的患者中，其OS的中位数为14.8个月（95％CI：11.7至17.6）。危险比[HR]：0.69，95％CI：0.55至0.86； p = 0.0009）。继续使用Onureg直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 Onureg对使用其他阿扎胞苷产品替代，骨髓抑制，骨髓增生异常综合症（MDS）患者的早期死亡率增加和胚胎胎儿毒性的风险提出警告和预防措施。由于药代动力学参数的显着差异，Onureg不能代替静脉内或皮下的阿扎胞苷，因为它可能导致致命的不良反应。接受Onureg治疗的患者中，新发或恶化的3级或4级中性粒细胞减少症和血小板减少症的发生率分别为49％和22％。 12％的患者出现发热性中性粒细胞减少。应监测全血细胞计数，应根据建议调整剂量，如果发生骨髓抑制，应提供标准的支持治疗。由于Aureg组早期致命和/或严重不良反应的发生率高于安慰剂组，因此在研究AZA-MDS-003的早期停止了研究。不建议在对照试验之外使用Onureg治疗MDS。对孕妇服用Onureg可能会造成胎儿伤害。

“继续使用Onureg治疗在QUAZAR®AML-001研究中首次完全缓解的成人AML患者中显示出总体生存获益，并且值得注意的是，鉴于其每日一次口服制剂，它有可能以便利的方式进行治疗，” 1表示，澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学MBAZ博士QUAZAR®AML-001首席研究员。 “这项批准将有助于确立继续使用Onureg作为AML治疗的标准组成部分的成年人的持续治疗，这些成年人在化疗后首次完全缓解并且无法进行强化治疗，例如造血干细胞移植。”

FDA对Onureg的批准是十多年研究以及13项临床前和临床试验的高潮。我们感谢参与并支持这些试验的患者，家属和护理人员，并最终使今天的进展成为可能。”布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）董事长兼首席执行官Giovanni Caforio博士说。 “这一里程碑代表了我们致力于帮助患有难治性癌症的患者延长寿命的承诺，随着世界继续应对COVID-19大流行，现在比以往任何时候都更需要批准Onureg作为患者的口服治疗选择。”

FDA授予新药申请优先审定称号，该适应症的市场许可申请书（MAA）于2020年5月得到欧洲药品管理局的批准。

Onureg（阿扎胞苷）片剂

公司：百时美施贵宝公司

批准日期：2020年9月1日

治疗：急性髓性白血病

Onureg（阿扎胞苷）是一种核苷代谢抑制剂，可用于继续治疗成人急性髓细胞性白血病的患者。

新泽西州普林斯顿-（BUSINESS WIRE）-（美国商业资讯）2020年9月1日-布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）（纽约证券交易所代码：BMY）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将Onureg（阿扎胞苷300 mg片剂，CC-486）用于持续的成人急性髓细胞性白血病（AML）患者在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或CR不完全血细胞计数恢复（CRi）且无法完成强化治疗的成人患者的继续治疗。1AML是其中之一成人中最常见的急性白血病。

该批准基于关键的3期QUAZAR®AML-001研究的结果，在该研究中，与安慰剂相比，用Onureg进行治疗可以使研究的主要终点（OS）达到统计学上显着且具有临床意义的近10个月的改善。在接受Onureg的患者中，随机分组后的OS中位数大于2年（24.7个月； 95％的置信区间[CI]：18.7至30.5），而在接受安慰剂的患者中，其OS的中位数为14.8个月（95％CI：11.7至17.6）。危险比[HR]：0.69，95％CI：0.55至0.86； p = 0.0009）。继续使用Onureg直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 Onureg对使用其他阿扎胞苷产品替代，骨髓抑制，骨髓增生异常综合症（MDS）患者的早期死亡率增加和胚胎胎儿毒性的风险提出警告和预防措施。由于药代动力学参数的显着差异，Onureg不能代替静脉内或皮下的阿扎胞苷，因为它可能导致致命的不良反应。接受Onureg治疗的患者中，新发或恶化的3级或4级中性粒细胞减少症和血小板减少症的发生率分别为49％和22％。 12％的患者出现发热性中性粒细胞减少。应监测全血细胞计数，应根据建议调整剂量，如果发生骨髓抑制，应提供标准的支持治疗。由于Aureg组早期致命和/或严重不良反应的发生率高于安慰剂组，因此在研究AZA-MDS-003的早期停止了研究。不建议在对照试验之外使用Onureg治疗MDS。对孕妇服用Onureg可能会造成胎儿伤害。

“继续使用Onureg治疗在QUAZAR®AML-001研究中首次完全缓解的成人AML患者中显示出总体生存获益，并且值得注意的是，鉴于其每日一次口服制剂，它有可能以便利的方式进行治疗，” 1表示，澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学MBAZ博士QUAZAR®AML-001首席研究员。 “这项批准将有助于确立继续使用Onureg作为AML治疗的标准组成部分的成年人的持续治疗，这些成年人在化疗后首次完全缓解并且无法进行强化治疗，例如造血干细胞移植。”

FDA对Onureg的批准是十多年研究以及13项临床前和临床试验的高潮。我们感谢参与并支持这些试验的患者，家属和护理人员，并最终使今天的进展成为可能。”布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）董事长兼首席执行官Giovanni Caforio博士说。 “这一里程碑代表了我们致力于帮助患有难治性癌症的患者延长寿命的承诺，随着世界继续应对COVID-19大流行，现在比以往任何时候都更需要批准Onureg作为患者的口服治疗选择。”

FDA授予新药申请优先审定称号，该适应症的市场许可申请书（MAA）于2020年5月得到欧洲药品管理局的批准。

Company: Bristol-Myers Squibb Company
Date of Approval: September 1, 2020
Treatment for: Acute Myeloid Leukemia

Onureg (azacitidine) is a nucleoside metabolic inhibitor indicated for the continued treatment of adult patients with acute myeloid leukemia.