乳糖苷酶冻晶注射剂

Fabrazyme（Agalsidase beta）
制造商：健赞公司/赛诺菲-安万特
Fabrazyme是法布里（Fabry）病的酶替代治疗药物。法布里病是一种因半乳糖苷酶A缺乏导致的罕见的遗传性疾病，在临床上表现为脂肪在患者血管内多年累积，导致多器官功能障碍，使病人产生显著的疼痛并失能，最终引发器官衰竭和卒中。全球大约共有2200例患者。

Fabrazyme (法布瑞冻晶注射剂)
剂量：
16岁以上青少年及成人每两星期接受一次静脉输注液，剂量为1 mg/kg。起初20个星期，药品输注速率为0.25mg/min。输注时间不可少于2小时。 　　

相互作用：
不可与Chloroquine、Aminodatone、Benoquin、Gentamicin一起使用。 　　

注意事项：
对此药过敏、中等至严重的高血压(于输注时可能恶化)、肾衰竭(对于血浆肌酸酐大于2.5mg/dL患者的研究不足)及发烧病患(会恶化)应避免使用。监控治疗指标为定期测量血浆中GL-3浓度，正常浓度应低于1.2ng/ml。 　　

副作用：
发生频率大于10%的症状包括：全身性症状－寒颤、对温度变化敏感、发烧、四肢疼痛，呼吸系统－支气管痉挛、喉咙紧闷，胃肠道－恶心、呕吐，中枢及周围神经系统－头痛、震颤，心血管－四肢水肿、高血压，肌肉骨胳系统－肌痛

法布里病(Fabry  disease,又称酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症)是一种罕见的遗传性疾病。
法布里病患者的平均寿命为50岁。法布里（Fabry's）病为溶酶体α-半乳糖苷酶A缺乏症，由于N-脂酰鞘氨醇三已糖苷（globotriaosylceramide）及相关的糖鞘脂（glycosphingolipids）进行性积聚而引起，受累病人有肾脏、心脏和脑微血管病变，导致肾衰，中风，心脏并发症等疾病。

Fabrazyme是一种酶替代疗法。Genzyme在2000年向FDA提交新药申请。

该药是Genzyme公司生产的Fabrazyme，代替了病人体内缺乏的一种脂肪代谢酶，没有这种酶，器官内脂肪积聚得极多，引起心脏病发作、肾衰和疼痛。今天ＦＤＡ批准了Fabrazyme的两项特别内容：一是允许在得到它有效的完整证据前允许其销售，二是第一次批准就得到了7年的上市专有权，这是很少见的。

Fabrazyme是经基因工程制出的α-半乳糖苷酶A，在对58人的研究中，每两周静脉输液明显清除了三分之二病人肾脏和其它组织的脂肪积聚。"生活品质也有一定改善"，新泽西州42岁的马丁尼兹（Jaime Martinez）――他正在参加Fabrazyme的另一个研究――说，该药不能逆转肾脏损害，但他不再因为手脚那折磨人的疼痛而需要麻醉药了，也是他多年来第一次有足够的体力每个下午都能和孩子们玩耍。

Genzyme要证明Fabrazyme对病人最终是否有益的研究至少得在明年１月才能得到结果，但只要该公司尽快提供了确定资料，Fabrazyme可在几周内在美国开始销售，仍他们的女发言人拒绝透露价格（欧洲每年大约需180,000美元）。现在的问题是Genzyme公司是否能象政府要求的那样充分证实Fabrazyme的好处，它现正在进行一个比较该药与安慰剂的研究，许多不想接受安慰剂的参与者很可能要退出试验，但公司答应ＦＤＡ它们将通过一发现肾损害即将安慰剂转为药物的方法来努力留住足够的人参加研究。ＦＤＡ也打算允许一些新的统计分析方法来评估药物的利益，如比较病人用药前的病史等。这次试验对Genzyme公司甚为关键，它们同ＦＤＡ合作如何将决定其它药物也得到快速批准的难易。

ＦＤＡ的局长麦克利兰（Mark McClellan）说，希望通过定期清除脂肪沉积，该药能延迟或预防器官衰竭。"这可能是一种极为重要的药物"，他说，但"我想这一点非常清楚：批准后的有效性研究也是必要的"。Fabrazyme有一些严重的副作用，包括疼痛的输液反应和过敏反应。ＦＤＡ提醒卫生工作人员在病人输液时应仔细监测。