简介：

2013年2月1日，美国食品药品管理局(FDA)和Hyperion Therapeutics公司宣布，Ravicti (苯丁酸甘油酯)已获准用于部分2岁或以上尿素循环障碍(UCD)患者的长期治疗。Ravicti是一种氮结合剂。
氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将其从血液中清除并转化为尿素，后者通过尿液排出体外。UCD患者体内氮蓄积，并以氨的形式存留在体内。
据Hyperion公司和FDA称，UCD属于遗传性代谢疾病，患者全身氨水平较高，而氨是一种潜在神经毒素。在UCD患者一生中，一旦氨水平升高，患者可反复出现高氨血症危象。并发症包括恶心、呕吐、头痛、昏迷和死亡。
Ravicti为液体制剂，每日3次，随餐服用，用于不能单纯通过蛋白限制饮食或氨基酸补充剂控制的UCD患者。Ravicti必须与蛋白限制饮食以及在某些情况下与膳食补充剂同时应用。
FDA批准Ravicti是基于10项临床试验数据，其中包括6项纳入UCD患者的研究。一项支持Ravicti安全性和有效性的主要研究纳入了44例服用Buphenyl(另一获批用于UCD控制的药物)的成人患者。患者随机服用Buphenyl或Ravicti 2周后交叉转换用药，再治疗2周。血液检查显示，Ravicti在控制氨水平方面与Buphenyl效果相当。另外针对儿童和成人的3项研究证实了Ravicti用于≥2岁患者的长期安全性和有效性。
Ravicti治疗患者最常见不良反应包括腹泻、腹胀和头痛。
批准日期：2013年2月1日；公司: Hyperion Therapeutics
RAVICTI(苯丁酸甘油[glycerol phenylbutyrate])口服液
美国初次批准：1996
适应证和用途
RAVICTI适用作为氮-结合药物为不能单独用饮食限制蛋白和/或氨基酸补充处理有尿素循环疾病(UCDs) 成年和儿童患者≥2岁的慢性处理。RAVICTI必须用与饮食限制蛋白而，有些病例，饮食补充物(如，必需氨基酸，精氨酸，瓜氨酸，无蛋白质热量补充物)。
使用限制：
（1） RAVICTI不适用为治疗在有尿素循环疾病(UCDs)患者中急性高氨血症。
（2） 尚未确定对治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏的安全性和疗效。
（3） 在<2月龄患者禁忌使用RAVICTI。
剂量和给药方法
应由尿素循环疾病(UCDs)的处理有经验的医生处方RAVICTI。
（1）指导患者进食和通过口服注射器或定量杯直接给予口内。
（2）每天总剂量分成3等份剂量给予，取舍至最近的0.5 mL。
（3）每天最大剂量是17.5 mL(19 g)。
（4）必须与饮食限制蛋白使用。)
从苯丁酸钠[Sodium Phenylbutyrate]转用至RAVICTI：
（1）每天RAVICTI剂量(mL) = 每天苯丁酸钠 (g)剂量 × 0.86。
在未用过苯丁酸盐患者的初始剂量：
（1）推荐剂量范围是4.5至11.2 mL/m2/day(5至12.4 g/m2/day)。
（2）对有些残留酶活性患者不适于用饮食限制控制，建议开始剂量为4.5 mL/m2/day。
（3）考虑到患者的估算尿素合成能力, 饮食蛋白摄入量，和饮食依从。
有肝受损患者中剂量修饰：
（1） 开始剂量在范围低端.
剂型和规格
口服液：1.1 g/mL的苯丁酸甘油。禁忌证
（1）患者<2月龄。
（2）已知对苯丁酸盐超敏性。
警告和注意事项
（1）神经毒性(苯乙酸[PAA]， RAVICT I的活性部分，可能是毒性)：对神经毒性症状减低剂量。
（2）在胰腺功能不全苯丁酸盐吸收减低或小肠吸收不良：严密监视氨水平.
不良反应
最常见不良反应in ≥10% of患者是腹泻，胀气，和头痛。
为报告怀疑不良反应，联系Hyperion Therapeutics电话1-855-823-7878或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
药物相互作用
（1） 皮质激素类，丙戊酸[valproic acid]，或氟哌啶醇：可能增加血浆氨水平。严密监视氨水平。
（2）丙磺舒[Probenecid]：可能影响RAVICTI代谢物的肾排泄，包括苯乙酰谷氨酰胺(PAGN)和苯乙酸。
特殊人群中使用
（1） 妊娠：根据动物数据，可能致胎儿危害。
（2） 哺乳母亲：终止哺乳或终止药物。