批准日期：2017年8月29日

公司： 化学研究， S. L.

治疗： 恰加斯病

本兹尼达索是治疗恰加斯病（或美国锥虫病）的抗原生动物，由锥形瘤克鲁西引起寄生虫感染。

2017年8月29日——美国食品和药物管理局今天批准加速批准苯硝唑用于2至12岁患有恰加斯病的儿童。这是美国首次批准用于治疗恰加斯病的治疗方法。恰加斯病，或称美国锥虫病，是一种由克鲁齐锥虫引起的寄生虫感染，可以通过不同途径传播，包括接触某种昆虫的粪便、输血，或在怀孕期间从母亲传给孩子。经过多年的感染，这种疾病可以导致严重的心脏病，它也可以影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响居住在拉丁美洲农村地区的人们，但最近的估计是，在美国，大约有300000人患有查加斯病。

fda药物评价和研究中心抗菌药物办公室主任edward cox医学博士说：“fda致力于为治疗热带疾病提供安全有效的治疗方案。”

在两个6-12岁儿童安慰剂对照临床试验中确定了苯硝唑的安全性和有效性。在第一次试验中，大约60%的儿童接受苯并硝唑治疗，抗体测试结果从阳性到阴性，而大约14%的儿童接受安慰剂。在第二次试验的结果相似：大约55%的儿童接受苯并硝唑的抗体测试从阳性到阴性的变化与接受安慰剂的5%相比。对2至12岁儿童患者苯硝唑的安全性和药代动力学（人体如何吸收、分配和清除药物）的额外研究为2岁以下的给药建议提供了信息。

服用苯硝唑的患者最常见的不良反应是胃痛、皮疹、体重下降、头痛、恶心、呕吐、白细胞计数异常、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。苯并咪唑与严重的风险有关，包括严重的皮肤反应、神经系统影响和骨髓抑制。根据动物研究的结果，苯硝唑给孕妇时会对胎儿造成伤害。

使用加速批准途径批准了苯硝唑。加速批准途径允许fda在严重情况下批准药物，其中存在未满足的医疗需求，充分且控制良好的试验确定药物对替代终点的影响，该替代终点有可能合理预测患者的临床益处。需要进一步的研究来验证和描述苯硝唑的预期临床疗效。

fda批准了苯硝唑优先审评和孤儿产品命名。这些命名是因为恰加斯病是一种罕见的疾病，直到现在，美国还没有批准的治疗恰加斯病的药物。

经批准，苯硝唑的制造商，化学研究，S.L.，根据2007年食品和药物管理局修正案法案中的一项规定，该法案旨在鼓励开发用于预防和治疗某些热带疾病的新药和生物制品，并授予热带疾病优先审查证书。

批准日期：2017年8月29日

公司： 化学研究， S. L.

治疗： 恰加斯病

本兹尼达索是治疗恰加斯病（或美国锥虫病）的抗原生动物，由锥形瘤克鲁西引起寄生虫感染。

2017年8月29日——美国食品和药物管理局今天批准加速批准苯硝唑用于2至12岁患有恰加斯病的儿童。这是美国首次批准用于治疗恰加斯病的治疗方法。恰加斯病，或称美国锥虫病，是一种由克鲁齐锥虫引起的寄生虫感染，可以通过不同途径传播，包括接触某种昆虫的粪便、输血，或在怀孕期间从母亲传给孩子。经过多年的感染，这种疾病可以导致严重的心脏病，它也可以影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响居住在拉丁美洲农村地区的人们，但最近的估计是，在美国，大约有300000人患有查加斯病。

fda药物评价和研究中心抗菌药物办公室主任edward cox医学博士说：“fda致力于为治疗热带疾病提供安全有效的治疗方案。”

在两个6-12岁儿童安慰剂对照临床试验中确定了苯硝唑的安全性和有效性。在第一次试验中，大约60%的儿童接受苯并硝唑治疗，抗体测试结果从阳性到阴性，而大约14%的儿童接受安慰剂。在第二次试验的结果相似：大约55%的儿童接受苯并硝唑的抗体测试从阳性到阴性的变化与接受安慰剂的5%相比。对2至12岁儿童患者苯硝唑的安全性和药代动力学（人体如何吸收、分配和清除药物）的额外研究为2岁以下的给药建议提供了信息。

服用苯硝唑的患者最常见的不良反应是胃痛、皮疹、体重下降、头痛、恶心、呕吐、白细胞计数异常、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。苯并咪唑与严重的风险有关，包括严重的皮肤反应、神经系统影响和骨髓抑制。根据动物研究的结果，苯硝唑给孕妇时会对胎儿造成伤害。

使用加速批准途径批准了苯硝唑。加速批准途径允许fda在严重情况下批准药物，其中存在未满足的医疗需求，充分且控制良好的试验确定药物对替代终点的影响，该替代终点有可能合理预测患者的临床益处。需要进一步的研究来验证和描述苯硝唑的预期临床疗效。

fda批准了苯硝唑优先审评和孤儿产品命名。这些命名是因为恰加斯病是一种罕见的疾病，直到现在，美国还没有批准的治疗恰加斯病的药物。

经批准，苯硝唑的制造商，化学研究，S.L.，根据2007年食品和药物管理局修正案法案中的一项规定，该法案旨在鼓励开发用于预防和治疗某些热带疾病的新药和生物制品，并授予热带疾病优先审查证书。

(benznidazole) Tablets

Date of Approval: August 29, 2017
Company: Chemo Research, S. L.
Treatment for: Chagas Disease

Benznidazole is an antiprotozoal indicated for the treatment of Chagas disease, or American trypanosomiasis, a parasitic infection caused by Trypanosoma cruzi.

August 29, 2017 -- The U.S. Food and Drug Administration today granted accelerated approval to benznidazole for use in children ages 2 to 12 years old with Chagas disease. It is the first treatment approved in the United States for the treatment of Chagas disease. Chagas disease, or American trypanosomiasis, is a parasitic infection caused by Trypanosoma cruzi and can be transmitted through different routes, including contact with the feces of a certain insect, blood transfusions, or from a mother to her child during pregnancy. After years of infection, the disease can cause serious heart illness, and it also can affect swallowing and digestion. While Chagas disease primarily affects people living in rural parts of Latin America, recent estimates are that there may be approximately 300,000 persons in the United States with Chagas disease.

“The FDA is committed to making available safe and effective therapeutic options to treat tropical diseases,” said Edward Cox, M.D., director of the Office of Antimicrobial Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research.

The safety and efficacy of benznidazole were established in two placebo-controlled clinical trials in pediatric patients 6 to 12 years old. In the first trial, approximately 60 percent of children treated with benznidazole had an antibody test change from positive to negative compared with approximately 14 percent of children who received a placebo. Results in the second trial were similar: Approximately 55 percent of children treated with benznidazole had an antibody test change from positive to negative compared with 5 percent who received a placebo. An additional study of the safety and pharmacokinetics (how the body absorbs, distributes and clears the drug) of benznidazole in pediatric patients 2 to 12 years of age provided information for dosing recommendations down to 2 years of age.

The most common adverse reactions in patients taking benznidazole were stomach pain, rash, decreased weight, headache, nausea, vomiting, abnormal white blood cell count, urticaria (hives), pruritus (itching) and decreased appetite. Benznidazole is associated with serious risks including serious skin reactions, nervous system effects and bone marrow depression. Based on findings from animal studies, benznidazole could cause fetal harm when administered to a pregnant woman.

Benznidazole was approved using the Accelerated Approval pathway. The Accelerated Approval pathway allows the FDA to approve drugs for serious conditions where there is unmet medical need and adequate and well-controlled trials establish that the drug has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely to predict a clinical benefit to patients. Further study is required to verify and describe the anticipated clinical benefit of benznidazole.

The FDA granted benznidazole priority review and orphan product designation. These designations were granted because Chagas disease is a rare disease, and until now, there were no approved drugs for Chagas disease in the United States.

With this approval, benznidazole’s manufacturer, Chemo Research, S. L., is awarded a Tropical Disease Priority Review Voucher in accordance with a provision included in the Food and Drug Administration Amendments Act of 2007 that aims to encourage development of new drugs and biological products for the prevention and treatment of certain tropical diseases.

Source: FDA

Posted: August 2017