近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。
批准日期：2018年8月25日 公司：Shire公司
TAKHZYROTM（lanadelumab-flyo）注射液，用于皮下注射。
美国最初批准：2018年。
作用机制
Lanadelumab-flyo是一种完全人单克隆抗体（IgG1 /κ-轻链），可结合血浆激肽释放酶并抑制其蛋白水解活性。 血浆激肽释放酶是一种切割高分子量激肽原（HMWK）以产生裂解的HMWK（cHMWK）和缓激肽的蛋白酶，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，可增加血管渗透性导致与HAE相关的肿胀和疼痛。 在由于C1-抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍而导致HAE的患者中，不存在血浆激肽释放酶活性的正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性的不受控制的增加并导致血管性水肿发作。Lanadelumab-flyo降低血浆激肽释放酶活性以控制HAE患者过量缓激肽的产生。
适应症和用法
TAKHZYRO是血浆激肽释放酶抑制剂（单克隆抗体）用于预防以预防患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作12岁及以上。
剂量和给药
仅限皮下使用
•每2周施用300毫克。一些患者可能会考虑每4周给药一次。
•患者可以自行管理。
剂量形式和强度
注射：在单剂量小瓶中的300mg/2mL（150mg/mL）溶液。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
已经观察到过敏反应。在过敏反应的情况下，停止TAKHZYRO给药和建立适当的待遇。
不良反应
最常见的不良反应是注射部位反应，上呼吸道感染，头痛，皮疹，肌痛，头晕和腹泻。
药物相互作用
没有进行过专门的药物相互作用研究。
要报告可疑的不良反应，请联系Dyax Corp.（Shire plc的全资，间接子公司）。 1-800-828-2088或FDA在1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
如何提供/存储和处理
如何提供
•TAKHZYRO（lanadelumab-flyo）注射液是一种即用型，透明至略带乳白色，无色的黄色溶液，装在一个纸盒中，装有一个单剂量玻璃瓶，配有氯丁基橡胶塞，铝卷边密封和聚丙烯翻盖。
•NDC 47783-644-01：300mg/2mL（150mg/mL）小瓶。
储存和处理
•将样品瓶冷藏在36°F至46°F（2°C至8°C）。
•不要冻结。 别摇了。
•将样品瓶放在原包装箱中，以保护样品瓶免受光照。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。
批准日期：2018年8月25日 公司：Shire公司
TAKHZYROTM（lanadelumab-flyo）注射液，用于皮下注射。
美国最初批准：2018年。
作用机制
Lanadelumab-flyo是一种完全人单克隆抗体（IgG1 /κ-轻链），可结合血浆激肽释放酶并抑制其蛋白水解活性。 血浆激肽释放酶是一种切割高分子量激肽原（HMWK）以产生裂解的HMWK（cHMWK）和缓激肽的蛋白酶，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，可增加血管渗透性导致与HAE相关的肿胀和疼痛。 在由于C1-抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍而导致HAE的患者中，不存在血浆激肽释放酶活性的正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性的不受控制的增加并导致血管性水肿发作。Lanadelumab-flyo降低血浆激肽释放酶活性以控制HAE患者过量缓激肽的产生。
适应症和用法
TAKHZYRO是血浆激肽释放酶抑制剂（单克隆抗体）用于预防以预防患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作12岁及以上。
剂量和给药
仅限皮下使用
•每2周施用300毫克。一些患者可能会考虑每4周给药一次。
•患者可以自行管理。
剂量形式和强度
注射：在单剂量小瓶中的300mg/2mL（150mg/mL）溶液。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
已经观察到过敏反应。在过敏反应的情况下，停止TAKHZYRO给药和建立适当的待遇。
不良反应
最常见的不良反应是注射部位反应，上呼吸道感染，头痛，皮疹，肌痛，头晕和腹泻。
药物相互作用
没有进行过专门的药物相互作用研究。
要报告可疑的不良反应，请联系Dyax Corp.（Shire plc的全资，间接子公司）。 1-800-828-2088或FDA在1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
如何提供/存储和处理
如何提供
•TAKHZYRO（lanadelumab-flyo）注射液是一种即用型，透明至略带乳白色，无色的黄色溶液，装在一个纸盒中，装有一个单剂量玻璃瓶，配有氯丁基橡胶塞，铝卷边密封和聚丙烯翻盖。
•NDC 47783-644-01：300mg/2mL（150mg/mL）小瓶。
储存和处理
•将样品瓶冷藏在36°F至46°F（2°C至8°C）。
•不要冻结。 别摇了。
•将样品瓶放在原包装箱中，以保护样品瓶免受光照。

FDA Approves Takhzyro

FDA Approves Takhzyro (lanadelumab-flyo) for Hereditary Angioedema

August 23, 2018 -- The U.S. Food and Drug Administration today approved Takhzyro (lanadelumab), the first monoclonal antibody approved in the U.S. to treat patients 12 years and older with types I and II hereditary angioedema (HAE). HAE is a rare and serious genetic disease that affects people with low levels of and poorly functioning C1-INH proteins in the body. This results in recurrent, unpredictable episodes of severe swelling in different areas of the body, including the stomach, limbs, face and throat.

Takhzyro is a plasma kallikrein inhibitor that is used to prevent swelling attacks from occurring. Takhzyro is a fully human IgG1 monoclonal antibody made in recombinant Chinese Hamster Ovary cells. This approval gives patients and healthcare professionals an additional treatment option.

HAE affects an estimated 1 in 50,000 men and women. Type I is the most common, and accounts for 85 percent of cases. Symptoms of HAE typically begin in childhood and worsen following puberty. Some patients may have many attacks each month, while others will go months without an attack.

FDA based its approval on data from a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study in 125 patients with HAE. Patients who received Takhzyro had clinically meaningful and statistically significant reductions in the rate of investigator-confirmed HAE attacks compared to placebo over a 6-month treatment period.

The most common adverse drug reactions in patients taking Takhzyro in clinical trials are injection site reactions, upper respiratory infections, headache, rash, muscle pain, dizziness and diarrhea.

The FDA granted this application Priority Review and Breakthrough Therapy designation. Takhzyro also received Orphan Drug designation, which provides incentives to assist and encourage the development of drugs for rare diseases.

Source: FDA

Posted: August 2018