2018年6月9日,Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格（ODD）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。

  据估计，甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者，大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁腺后发生病情。在短期内，症状包括：虚弱，肌肉痉挛，异常感觉，如刺痛、灼烧和麻木，记忆力丧失，判断失误和头痛。患者常常体验到生活质量的下降。长期而言，这种复杂的紊乱会增加主要并发症的风险，如骨骼外钙沉积，发生在脑内、眼晶状体和肾脏，其中钙在肾脏内沉积可能导致肾功能受损。

  甲状旁腺功能减退症的常规疗法维生素D和钙补充剂并不能完全控制疾病，并可能因钙尿增加引起渐进性肾脏钙化和肾结石，导致肾脏疾病。。结果，与健康人相比，甲状旁腺功能减退症患者发生肾脏疾病的风险高出四倍。
  TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素（PTH）前药（prodrug），采用Ascendis公司创新性的TransCon技术开发。TransCon PTH旨在恢复PTH至生理水平，使血液和尿液钙水平、血清磷酸盐水平、骨转换正常化。

  最近完成的健康成人I期临床研究数据支持了TransCon PTH恢复PTH至每天24小时生理水平的潜力。Ascendis公司计划在2019年第一季度启动III期开发项目。

  目前，Ascendis公司正在利用其创新的前药技术，建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon PTH之外，该公司还有2个罕见内分泌学资产：（1）TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素，目前处于III期临床，评估治疗生长激素缺乏症（GHD）的潜力；（2）TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物，目前处于I期临床，评估治疗软骨发育不全及其他FGFR相关的骨骼疾病。
  此外，Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克咋眼科学领域有多个产品合作。

  原文出处：Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon PTH as Treatment for Hypoparathyroidism