Mundesine（Forodesine）

3月30日，PMDA批准了萌蒂制药的Forodesine，用于复发或难治性（耐药）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）治疗。PTCL是一组有成熟T细胞免疫表型的异质型形态改变的侵袭性肿瘤，占所有非霍奇金淋巴瘤(NHL)病例的7%，而NHL发病率为20/10万（李禹兵等，非霍奇金淋巴瘤的研究进展，现代肿瘤医学），因此PTCL患者十分稀少，Forodesine 此前被日本授予孤儿药资格。Forodesine是一个嘌呤核苷磷酸化酶（PNP）抑制剂，可改变核苷代谢途径，并导致三磷酸脱氧核苷的胞内聚集和淋巴细胞凋亡。疗效方面，48例患者（Ⅰ期4例，Ⅱ期44例）每日2次口服本品，对Ⅱ期的41例患者统计分析，9例患者产生有效性应答，有效率为22.5%。尽管患者很少，有效率也不高，但对于一个几乎无药可治的患者而言，本品的获批可燃起新的希望。