以前的名字：Zenas

活性物质：氨苄西林

通用名称：氨苯吡啶

ATC代码：N07XX05

营销授权持有人：BioMarin Europe Ltd

活性物质：氨苄西林

状态：授权

授权日期：2009-12-23

治疗领域：朗伯 - 伊顿肌无力综合征

药物治疗组：其他神经系统药物

治疗适应症

Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）在成人中的对症治疗。

什么是Firdapse？

Firdapse是一种含有活性物质氨苄西林的药物。它可以作为片剂（10毫克）。

什么是Firdapse用于？

Firdapse用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的症状。 LEMS是一种由于神经传递电脉冲至肌肉而导致患者肌肉无力的疾病。

由于LEMS患者人数很少，该病被认为是“罕见”，2002年12月18日Firdapse被指定为“孤儿药”（一种罕见疾病中使用的药物）。

该药只能通过处方获得。

Firdapse如何使用？

Firdapse治疗只应在有经验的LEMS治疗医生的监督下开始。

推荐的Firdapse起始剂量是每天15mg，可以每四到五天增加5mg，最多每天60mg。 Firdapse分次服用，一天服用三次或四次，单剂量不得超过20毫克。 Firdapse应该与食物一起服用。

Firdapse如何工作？

为了肌肉收缩，神经必须通过称为乙酰胆碱的化学信使将电脉冲传递到肌肉。乙酰胆碱在“去极化”期间从神经末梢释放。

Firdapse中的活性物质amifampridine是一种钾通道阻滞剂，可防止荷电钾离开神经细胞。这延长了去极化的时间，允许更多的时间让神经释放乙酰胆碱，从而刺激肌肉收缩。

Firdapse是如何研究的？

由于含有氨夫氨酸的药物已在欧盟（EU）使用了20多年，该公司提交了有关氨福啶的科学文献的研究结果，以支持使用Firdapse。在两项发表的研究中，共有38名成人患有LEMS，将氨比他定与安慰剂进行比较（虚拟治疗）。有效性的主要测量方法是基于使用评分系统对肌肉工作的评分，即神经残疾评分（NDS）或定量重症肌无力（QMG）评分。 NDS或QMG评分较低的患者肌肉功能较好。另一项研究综合了两项已发表的研究的数据，并着眼于复合肌肉动作电位（CMAP）。 CMAP是肌肉电活动的量度。此外，研究了Firdapse对QT间期（心脏电活动）的影响。

Firdapse在研究中显示了哪些益处？

Firdapse治疗LEMS患者比安慰剂更有效。在一项研究中，服用Firdapse的患者的NDS从40降至22分，服用安慰剂的患者的NDS降至35分。另一项研究显示服用Firdapse的患者的QMG评分降低2分，服用安慰剂的患者升高0.25分。在第三项联合研究中，服用Firdapse的患者比服用安慰剂的患者在CMAP方面有更好的改善。在QT研究中，观察到氨夫啶啶对心脏的活性没有影响，参加本研究的健康志愿者的心电图显示。

与Firdapse相关的风险是什么？

Firdapse报道的最常见的副作用是感觉异常（不寻常的感觉，如针和针）和胃肠疾病，如胃gia痛（胃上部疼痛），腹泻，恶心（感觉不舒服）和腹痛（胃痛）。

Firdapse不得用于癫痫患者或哮喘未控制或先天性QT综合征（心脏中断）患者。它不能与sultopride（一种抗精神病药物）或已知会导致QTc延长（改变心脏电活动）的药物一起使用。它也不能用于具有狭窄治疗窗口的药物。如果给药剂量稍高于推荐剂量，那么具有狭窄治疗窗口的药物容易引起副作用。

有关Firdapse的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包装小册子。

为什么Firdapse被批准？

CHMP决定Firdapse的益处大于风险，并建议获得上市许可。

Firdapse已被授权在“特殊情况下”。这意味着因为这种疾病很罕见，所以无法获得关于Firdapse的完整信息。欧洲药品管理局每年都会审查可能提供的任何新信息，并根据需要更新本摘要。

Firdapse还在等待什么信息？

制造Firdapse的公司将在实验模型中提供癌症研究的进一步数据。

正在采取哪些措施确保安全有效地使用Firdapse？

已制定风险管理计划以确保尽可能安全地使用Firdapse。根据此计划，安全信息已包含在产品特性概要和Firdapse包装宣传单中，包括医护人员和患者应遵循的适当预防措施。

此外，销售Firdapse的公司已被要求为LEMS患者建立患者登记。公司将确保所有预计使用该药的医疗保健专业人员都能获得有关如何将患者输入注册表的信息。

有关Firdapse的其他信息

欧盟委员会于2009年12月23日在整个欧盟范围内为Zenas颁发了上市许可证。该药物的名称于2010年1月28日改为Firdapse。

有关Firdapse治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。

来源：欧洲药品管理局