赛诺菲（Sanofi）与Regeneron Pharmaceuticals宣布，美国FDA授予其PD-1抑制剂cemiplimab（也叫做REGN2810）突破性疗法认定，适用于转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）和具有局部晚期、不可切除的CSCC的成人患者。

　　关于Cemiplimab

Cemiplimab是一款在研PD-1抑制剂，有望改变晚期CSCC难以治疗的现状。

　　2017年6月份，两家公司 在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的早期数据显示，cemiplimab可以提高CSCC患者的总体缓解率（ORR）至46.2%，疾病控制率达到69.2%。这些数据来自1期临床试验 的两个扩展队列，包含了26名晚期CSCC患者。目前，2期临床试验EMPOWER-CSCC 1正在招募患者。

该药物已经获得FDA颁发的快速通道资格。两家公司计划于2018年初为cemiplimab提交生物制剂许可申请。FDA的这项认定可以加速这一针对严重致死疾病的药物的开发和审查。

2017年12月13日，再生元及赛诺菲公司公布了一项cemiplimab用于82名晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者治疗的关键性临床2期试验的积极顶线研究结果。CSCC是排在黑色素瘤之后第二致命的皮肤癌。

Cemiplimab是靶向PD-1的人源单克隆抗体，试验结果显示，该药物可以获得46.3%的整体缓解率（ORR），结果经由独立审查确定。临床数据截止点时，中位缓解持续时间（DOR）还未达到（32名患者还处在疾病缓解中）。在进行此次分析时，所有患者最少随访了6个月。本研究的安全状况与已批准的抗PD-1药物大致一致。

这些关键数据将成为向美国食品药品监督管理局进行滚动生物制品许可证申请（BLA）提交的基础，该工作已经启动，预计将于2018第一季度完成。滚动BLA提交允许将已经完成的部分监管审评用文件提交给FDA。另外，欧洲药品管理局（EMA）的申请递交工作也将于2018第一季度完成。这些数据验证了此前已公布在2017年ASCO上的1期临床试验扩展队列的阳性结果，基于该数据，今年9月份Cemiplimab已被FDA授予治疗CSCC的突破性疗法认定。

再生元公司转化科学和肿瘤部门的负责人、全球临床开发副总裁Israel Lowy博士表示：“对于不能接受手术及放射治疗的CSCC患者，他们是没有可以使用的经批准的治疗选择。在美国，晚期CSCC每年会造成3900到8800名患者死亡。这次2期试验是有史以来进行的最大规模前瞻性研究，另我们感到高兴的是，许多病人能够通过cemiplimab单药治疗获得深度而持久的反应。这项研究中的高和持久的反应率特别值得注意，因为该研究没有考虑患者的生物标志物状况。”

赛诺菲全球研发总裁Elias Zerhouni博士表示：“EMPOWER-CSCC 1研究于2016年开始，患者入组极快，反映出晚期CSCC极大的未满足临床需求。我们期待与全球监管机构合作尽快把这个重要的治疗选择带给晚期CSCC患者。我们将继续快速推进cemiplimab单药或联合治疗一系列实体瘤及血液瘤的临床开发项目。”

EMPOWER-CSCC 1是一项开标、单臂临床试验，目前还在进行中。研究组接受3mg/kg cemiplimab每两周给药的转移性CSCC患者已招募结束。其它接受350mg剂量cemiplimab每三周给药的患者入组以及接受3mg/kg每两周给药的局部晚期和不可切除CSCC患者研究的招募还在继续。该研究与临床1期试验的研究更新结果将在2018年的学术会议上公示。

Cemiplimab正在再生元和赛诺菲的全球合作协议框架下进行联合开发，该药物利用了再生元公司专利化的可产出最优人源单抗的VelocImmune®技术而发现，Cemiplimab的有效性和安全性目前还没有被任何地区的审评机构作出充分评估决定。