瑞士生物制药公司Roivant Sciences是一家传奇的医药公司，擅长于从其他制药公司手中以极低成本甚至零成本买进因各种因素被束之高阁但仍具有开发潜力的候选药物，并进行加速开发。正是因为这种独特的“捡漏式”新药研发模式，该公司被业界誉为生物医药领域的“独角兽猎手”。自2014年成立以来，Roivant旗下已组建6家子公司，分别专注不同的治疗领域，其管线中目前已有16个候选药物，其中多个药物正在进行III期临床开发（详见文末资产一览表）。去年8月，Roivant还获得了软银愿景基金（SoftBank Vision Fund）领投的11亿美元投资，成为生物医药行业史上最大单笔投资。 (详见: Roivant获软银11亿美元投资 有望提高新药产出率)

近日，Roivant宣布与美国生物制药公司ArQule达成战略合作, 在大中华区（Greater China）开发靶向抗癌药泛-FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂derazantinib。作为合作的一部分，ArQule将独家授权Roivant子公司有关derazantinib在中国大陆、香港、澳门、台湾地区的独家开发及商业化权利。

根据协议条款，Roivant将支付ArQule一笔300万美元的预付款以及在合作第一年内的一笔250万美元的开发里程碑款项。此外，ArQule还将有资格获得derazantinib在大中华区的相关监管及商业化里程碑款项，以及derazantinib上市后在未来销售的特许权使用费。

目前，ArQule正在美国和欧洲开展一项临床研究，评估derazantinib治疗肝内胆管癌（iCCA）的潜力。iCCA是一种胆道癌症，而中国是全球iCCA发病率最高的地区，同时iCCA也是中国第二种最常见的肝癌类型。根据合作协议，Roivant打算在大中华区开发derazantinib用于iCCA的治疗，同时也计划进一步开发该药用于高FGFR突变率的其他类型肿瘤。

Roivant创始人兼首席执行官Vivek Ramaswamy表示，iCCA是一种极具破坏性的癌症类型，在全球范围内尚无获批治疗该病的标准疗法。该病在中国的患病率非常高，我们会尽最大努力推动derazantinib在这一地区的临床开发。

ArQule首席执行官Paolo Pucci表示，非常高兴与Roivant达成战略合作，在中国开发derazantinib用于iCCA以及由FGFR驱动的其他癌症类型，该地区对创新疗法存在着非常迫切的需求。

derazantinib是一种强效、口服抑制剂，靶向靶向FGFR家族，这是细胞增殖、分化和迁移的关键驱动因子。在携带FGFR2基因融合突变的iCCA患者中开展的一项I/II期临床研究显示，derazantinib治疗的客观缓解率（ORR）为21%，比标准护理化疗高出近3倍。

目前，ArQule正在开展一项临床研究，评估derazantinib用于FGFR2融合突变阳性iCCA患者的二线治疗。该项开放标签研究当前正在美国和欧洲招募患者，主要终点是ORR。

胆管癌（CCA）是最常见的胆道恶性肿瘤，也是继肝细胞癌（HCC）之后第二大最常见肝脏恶性肿瘤。根据解剖学部位，CCA又可分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门胆管癌（PCCA）和肝外胆管癌（ECCA）。iCCA起源于肝内胆管系统，并在肝内形成肿块，这是一种侵袭性癌症，确诊为早期疾病的患者，其5年生存率中位数仅为15%。在中国，胆管癌的发病率超过7/100000，而大多数病例为iCCA。  

2018年2月13日,Roivant Sciences和ArQule公司近日宣布，将在大中华地区合作开发泛素-FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂derazantinib。作为合作的一部分，ArQule已授予Roivant子公司在中国大陆地区、香港、澳门和台湾地区独家开发和商业化derazantinib的许可。交易条款包括Roivant向ArQule支付300万美元的预付款和第一年内额外的250万美元开发里程碑费用。ArQule也有资格获得未来大中华地区销售derazantinib的监管和商业里程碑费用以及相关版税。

胆管癌（CCA）是最常见的胆道恶性肿瘤，是肝细胞癌（HCC）后第二大最常见的肝脏恶性肿瘤。根据解剖部位，CCA分为肝内（iCCA），肝门（pCCA）和肝外（eCCA）。iCCA起源于肝内胆管系统并形成肝内肿块。iCCA是一种侵袭性癌症，早期确诊的患者中位5年生存率为15％。在中国，胆管癌发病率为每10万人中有7例以上，大部分病例为肝内胆管癌。

Derazantinib是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族的一种有效口服抑制剂，是细胞增殖、分化和迁移的关键驱动因子。在针对含有FGFR2基因融合的iCCA患者的临床1/2期研究中，用derazantinib治疗的客观缓解率为21％，比标准化疗高近3倍。

ArQule目前正在美国和欧洲进行一项关于derazantinib的注册试验，作为一种胆道癌形式的肝内胆管癌（iCCA）的潜在治疗方法。中国拥有世界上最高的iCCA发病率，是世界上肝癌发病率最高的国家之一。Roivant打算在中国继续开发用于治疗iCCA的derazantinib，同时也寻求其在FGFR突变率高的其他肿瘤类型中的进一步研发。

Roivant Sciences创始人兼首席执行官Vivek Ramaswamy先生表示：“肝内胆管癌是一种破坏性的癌症形式，目前世界上尚无获批的治疗方法。在中国这种疾病的流行率非常高，我们将尽我们所能在该地区开发derazantinib。”

ArQule公司首席执行官Paolo Pucci先生表示：“我们很高兴Roivant致力于在中国开发derazantinib，目前中国对新型疗法的需求非常迫切。我们同样致力于新药的可及性，我们期待在iCCA和其他FGFR驱动的癌症中开发derazantinib。

Derazantinib (ARQ 087) is an investigational, oral, multi-kinase inhibitor designed to preferentially inhibit the FGFR family of kinases with demonstrated activity in FGFR2 genetic alterations, including fusions. The drug has demonstrated favorable clinical data in a biomarker-driven Phase 1/2 trial in iCCA targeting patients with FGFR2 fusions. Both the FDA and EMA have granted ArQule orphan drug designation for this disease. We plan to initiate a registrational biomarker-driven trial in this indication in Q3 2017 and subsequently seek breakthrough therapy designation with the FDA.

Fibroblast growth factors and their receptors tightly regulate key cellular behaviors, such as proliferation, cell differentiation, cell migration, cell survival and angiogenesis. In human cancers, FGFRs have been found to be dysregulated by multiple mechanisms, including aberrant expression, mutations, chromosomal rearrangements, and amplifications. FGFR dysregulation has been identified as a driver in a number of cancers, including iCCA, cholangiocarcinoma, bladder, endometrial, breast, gastric, lung and ovarian. Current scientific literature suggests FGFR alterations exists in anywhere from 5% to 40% of these cancers. Derazantinib is a potent FGFR inhibitor that shows strong anti-proliferative activity in cell lines harboring FGFR2 alterations. In clinical testing the molecule has demonstrated activity in cancerous tumors harboring FGFR2 fusions in iCCA and bladder cancers.

Increased FGFR levels were identified as a potential surrogate marker in the phase 1a trial. In our studies with Derazantinib, FGFR2 dysregulation correlates with efficacy. The translation of results from FGFR2 preclinical models into clinical efficacy in patients with FGFR2 fusion driven intrahepatic cholangiocarcinoma is encouraging and shaped the ongoing phase 2 portion of the clinical trial and the design of the planned registrational trial.

Intrahepatic Cholangiocarcinoma (iCCA) (bile duct cancer) is a rare and difficult to treat cancer that occurs in the small, tube-like bile ducts within the liver that carry bile to the gallbladder. Current treatment is based on the patient’s stage of the cancer when diagnosed and include resection, chemoradiation and systemic chemotherapy.