适应症和用法
Kuvan表示，以减少与高苯丙氨酸血症（HPA）患者血液中苯丙氨酸（Phe）的水平，由于tetrahydrobiopterin-（BH4-）响应苯丙酮尿症（PKU）苯丙氨酸羟化酶活性剂。 Kuvan是在同一个苯丙氨酸限制性饮食一起使用。
用法用量
起始剂量：
患者1个月到6年：Kuvan的推荐起始剂量为10毫克/千克采取每日一次。
患者7岁以上：Kuvan的推荐起始剂量为每日一次取10〜20毫克/公斤。
剂量调整：
Kuvan的剂量可以在每天一次取5至20mg / kg的范围内进行调整。血苯丙氨酸必须定期监测。
指导患者采取一餐。
整体或混合于少量的软的食物或溶解在推荐液体之后吞服片剂。混合粉末在少量的软的食物或溶解在推荐液体后吞咽口服溶液。
剂型和规格
片，100毫克

盐酸沙丙蝶呤片(科望):

【服药与进食】
进餐时或餐后服用(每天在同一时间，进餐时顿服（首选早晨时服药）。将科望处方片数放入120-240mL水中，并搅拌直至药片溶解，溶解后15-20分钟内喝完。)。

【药理作用】
血液中苯丙氨酸浓度异常升高可诊断为高苯丙氨酸血症（HPA），该病为常染色体隐性遗传，是由于编码苯丙氨酸羟化酶（如苯丙酮尿症）或与6R-四氢生物喋呤（6R-BH4）合成或再生相关的酶（如BH4缺乏症）的基因突变所致。BH4缺乏症是编码与BH4生物合成或再循环相关的5种酶中一种酶的基因突变或缺失引起的一组疾病。在这两种情况下，苯丙氨酸不能有效地转化为酪氨酸，导致血液中苯丙氨酸的浓度升高。
沙丙蝶呤是人工合成的6R-BH4，是苯丙氨酸、酪氨酸、色氨酸羟化酶的辅助因子。使用科望治疗BH4缺乏症患者的原理是科望可代替缺乏的BH4，从而恢复苯丙氨酸羟化酶的活性。

【毒理研究】
遗传毒性：研究发现盐酸沙丙蝶呤对细菌细胞有轻微致突变性，并能引起中国仓鼠肺和卵巢细胞中染色体畸变增加。但是，人淋巴细胞体外试验以及小鼠体内微核试验并未发现盐酸沙丙蝶呤具有遗传毒性。
生殖毒性：大鼠和家兔试验（按体表面积计算，剂量约为推荐最大人体剂量的3-10倍）中并没有发现科望具有致畸性的确切证据。
致癌性：在小鼠致癌性研究中，盐酸沙丙蝶呤口服剂量高达250mg/kg/天（人治疗剂量范围的12.5-50倍）未发现有致癌性。
其他：大鼠长期经口给予盐酸沙��蝶呤（暴露量等于或略高于推荐最大人体剂量）后，肾脏微观形态异常（肾集合管嗜碱性细胞增多）的发生率增加。在安全药理学和重复给药毒性研究中观察到动物出现呕吐，呕吐与盐酸沙丙蝶呤溶液的pH值有关。

【药代动力学】
吸收：在口服溶解的片剂后，沙丙蝶呤被吸收，空腹给药3-4小时后达到最大血药浓度（Cmax）。沙丙蝶呤的吸收速度和程度受到食物的影响。与空腹相比，进食高脂肪、高热量的食物后沙丙蝶呤的吸收度更高，服药4-5小时后达到的最大血药浓度平均升高40-85%。科望口服后的人体绝对生物利用度或生物利用度尚不明确。
分布：非临床研究显示，通过评估总体生物喋呤浓度及其下降程度发现沙丙蝶呤主要分布于肾脏、肾上腺、肝。给大鼠注射放射性标记的沙丙蝶呤，能在胚胎中发现放射性活性物质。大鼠实验表明，静脉给药后总生物喋呤可经乳汁排泄。但是经口给药10mg/kg盐酸沙丙蝶呤后，并未观察到在胚胎和乳汁中的总生物喋呤浓度升高。
生物转化：盐酸沙丙蝶呤主要在肝脏中代谢成为二氢生物喋呤和生物喋呤。因为盐酸沙丙蝶呤是天然生成6R-BH4的合成形式，所以有理由相信二者的代谢过程相同，包括6R-BH4的再生。
排泄：大鼠实验显示，静脉给药后盐酸沙丙蝶呤主要通过尿液排泄。经口给药后主要通过粪便排泄，少部分通过尿液排泄。
 
【药物过量】
据报道服用盐酸沙丙蝶呤超过最大推荐剂量20mg/kg/天可出现头痛和头晕。药物过量时应对症治疗。