简介：

Sucraid®（sacrosidase）口服溶液可用于治疗遗传决定的蔗糖酶缺乏症，这是先天性蔗糖酶 - 异麦芽糖酶缺乏症（CSID）的一部分酶替代疗法。
CHEMISTRYSucraid是一种淡黄色至一个愉快的甜味的无色透明溶液。 Sucraid的每毫升（mL）包含酶sacrosidase的8500国际单位（IU），的活性成分。这种酶的化学名称为SS，D-呋喃果糖苷fructohydrolase。所述酶选自面包酵母（酿酒酵母）而得。
据报道，这种蛋白质的一级氨基酸结构由513个氨基酸为100,000克/摩尔的表观分子量为糖化单体（范围66,000-116,000克/摩尔）。报告还表明，该蛋白存在于溶液中作为单体，二聚体，四聚体，和octomer范围为100,000克/摩尔至800,000克/摩尔。它具有4.5的等电点（pI）。
Sucraid可能含有少量的木瓜蛋白酶。木瓜蛋白酶是已知的引起过敏反应的一些人。木瓜蛋白酶是在制造过程中引入消化酵母的细胞壁，不得在随后的工艺步骤完全除去蛋白质的裂解酶。
Sucraid包含在由甘油（50％重量/重量），水和柠檬酸，以保持pH为4.0至4.7的车辆sacrosidase。甘油（丙三醇）在消耗在推荐的剂量Sucraid的量没有预期的毒性。
Sucraid。该不良反应的患者报告的每个事件（括号内）的相应数字分别为：腹痛（4），呕吐（3），恶心（2），腹泻（2），便秘（2），失眠（1）头痛（1）神经紧张（1）和脱水（1）。
注意：
腹泻和腹痛可以是临床表现的基因决定蔗糖酶缺乏症，这是先天性蔗糖酶 - 异麦芽糖酶缺乏症（CSID）的一部分的一部分。
其中哮喘的孩子经历了一次严重的过敏反应（喘息）可能与sacrosidase（见警告）。该事件导致退出试验病人，但解决了，没有后遗症。
药物过量
药物过量与Sucraid尚未见报道。
用法用量
推荐剂量为1或2毫升（8500至17,000 IU）或1或2个整体计量勺（每个完整的测量瓢等于1毫升; 28滴从Sucraid容器尖端等于1毫升）口服每餐或点心稀释拍摄2至4盎司（60〜120毫升）水，牛奶或婴儿配方的。饮料或婴儿配方应冷食或室温。饮料或婴儿配方不应被加温或加热，因为很可能降低效力之前或加成Sucraid的后加热。 Sucraid不应被重组或消耗与果汁，因为其酸度可能降低酶的活性。
建议将大约一半的剂量可采取在膳食或点心，其余的开始膳食或点心时服用。
推荐的剂量是如下：
1毫升（8500 IU）（一个完整的测量勺或28滴）每餐或点心的患者达15公斤的体重。
2毫升（17,000 IU）（两个完整的测量勺或56滴）每餐或点心的患者超过15公斤的体重。
用法用量
可与1毫升来衡量测量勺（提供）或降计数方法（1毫升等于28滴从Sucraid容器提示）。
如何供应
Sucraid®（sacrosidase）口服溶液是118毫升（4液体盎司）半透明的塑料瓶，两瓶每盒包装可用。每毫升溶液中含有sacrosidase 8500国际单位（IU）。 A 1毫升的勺提供每个瓶子。一个完整的测量瓢是1毫升。
存放在冰箱2° - 8°C（36° - 46°F）。产品为无菌，直到开了。丢弃第一开口四周后，由于细菌生长的潜力。防热和光。
这种酶制剂完全溶于水，牛奶和婴幼儿配方奶粉（不加热溶液中的SUCRAID）。不要把Sucraid在温暖或炎热的液体。
临床药理学
先天性蔗糖酶 - 异麦芽糖酶缺乏症（CSID）是一种慢性，常染色体隐性，继承，具有非常可变的酶活性的表型异质性疾病。 CSID的特点通常是一个完整的或几乎完全缺乏内源性蔗糖酶的活性，一个非常显着减少异麦芽糖酶活性，适度降低麦芽糖酶的活性和正常的乳糖酶水平。
蔗糖酶是自然产生在小肠，主要远侧十二指肠和空肠的刷状缘。蔗糖酶水解的二糖蔗糖成其组成的单糖，葡萄糖和果糖。异麦芽糖酶分解淀粉糖为单糖。 Sucraid不包含异麦芽糖。
在没有内源人蔗糖酶，如在CSID，蔗糖不能被代谢。未水解蔗糖和淀粉不会从肠道吸收和其在肠腔存在可能导致的水渗透滞留。这可能导致稀便。
在结肠未吸收蔗糖由菌群发酵产生的氢，甲烷和水的增加的量。其结果是，过多的气体，腹胀，腹部痉挛，恶心，呕吐，可能会发生。
双糖慢性吸收不良，可能会导致营养不良。未确诊的/未处理CSID患者往往不能茁壮成长，并在其预期的增长和发展的曲线落后。此前，CSID的治疗上需要继续使用严格的无蔗糖饮食。
CSID是常常难以诊断。约4％至10％的儿童患者待查慢性腹泻有CSID。继蔗糖挑战CSID患者（过量氢气排出呼气中的测量）在受控条件下呼出气氢测量显示水平一样大6倍，正常人。
CSID的普遍接受的临床定义是其特征在于下列的一个条件：当空腹和负乳糖呼气试验后与蔗糖攻击粪便的pH <6，增加的呼吸氢> 10ppm的。但是，因为在诊断CSID困难的，它可能有必要进行短的治疗试验（例如，一周），以评估反应的患者疑似患有CSID的。
临床研究
两相（剂量反应之前有一个氢呼气相）双盲，多站点，交叉试验在28例（4月龄至11.5岁）证实CSID进行。全强度（9000国际单位/毫升）和三个稀释（1:10 [900国际单位/毫升]，1：在剂量反应阶段，患者用普通含有蔗糖的饮食，同时接收分别在四个剂量sacrosidase的挑战： 100 [90国际单位/毫升]，和1：1000 [9 IU /毫升]）以随机顺序为一个周期的10天。谁的患者体重不超过15公斤收到每餐1毫升;那些体重超过15公斤收到每餐2毫升。剂量并没有随着年龄的增长或蔗糖的摄入量会有所不同。
剂量
反应关系示之间的两个较高和两个较低剂量。这两个高剂量sacrosidase均与显著减少总凳子和具有更低的总体症状评分，主要疗效终点的患者比例较高。此外，较高剂量sacrosidase均与一个显著更大数量的硬和形成粪便以及用较少的水样和软便，所述次要有效性终点。
整体症状的反应是与年龄的关系的分析表明，在CSID患者长达3年以上，86％成为无症状。患者在3岁以下，77％成为无症状。因此，根据年龄的治疗反应没有差异显著。
类似的设计和执行作为第一的第二项研究中使用4种不同的sacrosidase 1的稀释度：100（90国际单位/毫升），1：1000（9 IU /毫升），1：10,000（0.9 IU / mL）中，1： 100000（0.09单位/毫升）。有与问候主要疗效参数不一致的结果。
在这两项试验，但是，患者表现为，当他们收到sacrosidase相比安慰剂呼吸氢产量显着下降。
适应症和用法
Sucraid®（sacrosidase）口服溶液被表示为基因决定蔗糖酶缺乏症的口服替代疗法，这是先天性蔗糖酶 - 异麦芽糖酶缺乏症（CSID）的一部分。
禁忌
已知患者是过敏的酵母，酵母制品，甘油（丙三醇），或木瓜蛋白酶。
警告
严重气喘，sacrosidase第二剂后90分钟，必要允许进入重症监护病房的4岁男孩。喘息可能是由sacrosidase引起的。他患有哮喘，并正在接受类固醇治疗。皮试sacrosidase阳性。
其他严重事件还没有被链接到Sucraid。
注意事项
应注意管理邻近（内行进的几分钟），其中急性过敏反应可以适当处理的设施的初始剂量Sucraid的。可替代地，患者可以为过敏Sucraid通过皮肤磨损试验进行测试。如果过敏症状出现，应停止用药，并开始对症和支持疗法。
皮肤测试作为再激发已被用来验证超敏反应在一个谁后口服sacrosidase显示喘鸣儿童哮喘。
GENERALAlthough Sucraid提供替代疗法的缺陷的蔗糖酶，它不为缺陷异麦芽糖提供特定替代疗法。因此，在饮食限制淀粉仍然可能是必要的，以减少尽可能症状。需要对饮食淀粉限制使用Sucraid患者应该在每个病人进行评估。
有时可能是临床上不合适，困难，或不方便，以执行小肠活检或氢呼气试验使CSID的明确诊断。如果诊断有疑问时，可能有必要进行（如一周）很短的治疗试验与Sucraid评估应答的患者疑似蔗糖酶缺乏症。
Sucraid的影响还没有评估患者继发（收购）双糖酶不足。
信息FOR PATIENTSSee患者的药品说明书。
患者应被指示细菌生长开口由于潜在后丢弃瓶子Sucraid 4周。出于同样的原因，应建议患者每次使用后用清水冲洗测量瓢。
Sucraid是充分可溶的与水，奶，以及婴儿配方，但要注意，这个产品是对热敏感是很重要的。 Sucraid不应被重组或消耗与果汁，由于它的酸度可能降低酶的活性。
USE IN DIABETICSThe使用Sucraid将使蔗糖水解，葡萄糖和果糖的产品，被吸收。这个事实必须仔细考虑规划使用Sucraid糖尿病患者CSID的饮食。
实验室TESTSThe明确的测试为CSID的诊断是以下小肠活检肠双糖酶的测定。
单独使用其他的测试可能是不准确的：例如，将氢呼气试验（假阴性发生率高）或口服蔗糖糖耐量试验（误报高发病率）。差动尿二糖测试已经报道，以显示与小肠活检CSID的诊断一致。
药物INTERACTIONSNeither药物 - 药物，也没有药物，食物相互作用，预计或有报道使用Sucraid的。然而，Sucraid不应被重组或消耗与果汁，由于它的酸度可能降低酶的活性。
癌发生，突变，FERTILITYLong长期研究的动物Sucraid减弱有没有进行评估致癌的可能性。研究，以评估对生育或其潜在致突变性Sucraid的效果还没有被执行。
PREGNANCYTeratogenic影响。妊娠C类动物繁殖研究尚未进行与Sucraid。 Sucraid预计不会对胎儿造成伤害时，给予孕妇或影响生殖能力。 Sucraid应给予孕妇只有当确实需要。
护理MOTHERSThe Sucraid酶在胃和肠道分解，和成分的氨基酸和肽，然后吸收为营养素。
小儿USESucraid已用于患者年仅5个月的年龄。在一个对照实验中，主要的儿科患者的证据表明，Sucraid是安全和有效的用于治疗遗传获得蔗糖酶缺乏症，这是CSID的一部分。
不良反应
与Sucraid不良反应在临床试验中普遍轻微，经常被与潜在疾病有关。
在高达54个月的持续时间的临床研究，医师总共52例患者治疗