近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准VYKAT XR（diazoxide choline）缓释片，以前称为DCCR，用于治疗患有普拉德-威利综合征（PWS）的4岁及以上成人和儿童的高食欲症。
VYKAT XR(diazoxide choline)是三磷酸腺苷敏感钾（KATP）通道的强效激活剂，能够穿过血脑屏障。激活下丘脑神经肽Y（NPY）/刺鼠相关蛋白（AgRP）神经元中的KATP通道会导致NPY和AgRP的分泌减少，这两种强效内源性食欲刺激神经肽可能有助于减少食欲过多。
Prader-Willi综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。美国Prader-Willi综合征协会估计，每15000名活产婴儿中就有一名患有PWS。
PWS的典型症状是食欲亢进，这是一种慢性且危及生命的疾病，其特征是强烈的持续饥饿感，伴随着食物摄入，极度渴望进食，与食物相关的行为问题，以及缺乏正常的饱腹感，这会严重降低PWS患者及其家人的生活质量。过度进食会导致严重的死亡率（如胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡）和长期的并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。
批准日期：2025年03月26日 公司：Soleno Therapeutics, Inc.
VYKAT™XR（二氮嗪胆碱[diazoxide choline]）缓释片，口服
美国首次批准：1973年
作用机制
二氮嗪胆碱治疗4岁及以上Prader-Willi综合征（PWS）患者食欲亢进的确切作用机制尚不清楚。
适应症
VYKAT XR适用于治疗4岁及以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成人和糖尿病患者的食欲亢进。
剂量与用法
•开始前，检测空腹血糖和HbA1c；优化高血糖患者的血糖。
•不要用二氮嗪口服混悬剂代替。
•每天口服一次。
•建议的起始剂量和滴定时间表基于患者的体重。
重量          起始剂量           滴定剂量       滴定剂量     目标维持剂量
            第1周和第2周       第3周和第4周    第5周和第6周
20至<30公斤     25毫克           50毫克          75毫克        100毫克
30至<40公斤     75毫克           150毫克         150毫克       150毫克
40至<65公斤     75毫克           150毫克         225毫克       225毫克
65至<100公斤    150毫克          225毫克         300毫克       375毫克
100至<135公斤   150毫克          300毫克         375毫克       450毫克
≥135公斤       150毫克          300毫克         450毫克       525毫克
•最大推荐剂量为5.8毫克/千克/天或525毫克/天。
•当空腹血糖或HbA1c出现临床显著升高时，中断VYKAT XR或减少剂量；对于临床上显著的液体过载，考虑减少或中断剂量。
•由于药物相互作用，请参阅VYKAT XR剂量修改的完整处方信息。
•中断给药或漏药7天或更长时间后，根据表1或表2重新滴定。
剂型和强度
缓释片：25mg、75mg和150mg二氮嗪胆碱。
禁忌症
已知对二氮嗪、VYKAT XR的其他成分或噻嗪类药物过敏。
警告和注意事项
•高血糖：高血糖，包括糖尿病酮症酸中毒，已有报道。治疗期间，监测空腹血糖和糖化血红蛋白。在有高血糖风险因素的患者治疗的前几周，更频繁地监测空腹血糖。
•液体超负荷风险：据报道，水肿，包括与液体超负荷相关的严重反应。监测水肿或液体超负荷的迹象或症状。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10%，比安慰剂高至少2%）是多毛症、水肿、高血糖和皮疹。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-833-765-3661联系索乐治疗股份有限公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。药物相互作用
•强效CYP1A2抑制剂：减少VYKAT XR剂量。
•CYP1A2底物：不建议与VYKAT XR同时使用。
•有关其他具有临床意义的药物相互作用，请参阅完整的处方信息。
在特定人群中使用
•肾功能损害或肝功能损害：不建议使用。
包装供应/储存和处理
供货方式
VYKAT XR的供应如下：
剂量               描述         软件包配置       NDC编号
25毫克        白色胶囊状片剂，  30个计数瓶     83860-025-01
二氮氧化胆碱  一侧刻有“S-25”
75毫克        白色圆形标准凸版，30个计数瓶     83860-075-01

二氮氧化胆碱  ，单面凹陷“S-75”
150毫克       白色椭圆形药片，  30个计数瓶     83860-150-01
二氮氧化胆碱  一侧刻有“S-150”
储存和处理
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°至30°C（59°至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。
请存放在密闭容器中。防止受潮。请勿移除干燥剂。