近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tryngolza(olezarsen)作为饮食的辅助药物，以降低患有家族性乳糜微粒综合征（FCS）的成年人的甘油三酯，这是一种罕见的严重高甘油三酯血症（sHTG）遗传形式，可能导致危及生命的急性胰腺炎（AP）。
Tryngolza(olezarsen)是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方法，可显著降低FCS成年人的甘油三酯水平，并在与适当饮食（每天≤20克脂肪）一起使用时，显著降低AP事件的临床意义。TRYNGOLZA每月通过自动注射器自行给药一次。
FCS是一种罕见的、遗传的、可能危及生命的sHTG，由于脂蛋白脂酶（LPL）的功能受损，它会阻止身体分解脂肪，严重损害身体从血液中清除甘油三酯的能力。虽然成年人的健康水平低于150mg/dL，但FCS患者的甘油三酯水平通常超过880mg/dL，并且经常有胰腺炎病史。患有FCS的人有很高的潜在致命AP风险，这是一种痛苦的胰腺炎症，以及疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题。患有FCS的人也会经历心理和经济压力，这会显著影响他们的生活质量。在美国，据估计，FCS将影响约3000人，其中绝大多数人尚未确诊。
批准日期：2024年12月19日 公司： IONIS Pharmaceuticals Inc.
TRYNGOLZA（olezarsen）注射液，皮下注射
美国首次批准：2024年
作用机制
Olezarsen是一种ASO-GalNAc3结合物，与apoC III mRNA结合，导致mRNA降解并导致血清apoC III蛋白减少。apoC III蛋白的减少导致血浆TG和VLDL的清除率增加。
适应症和用法
TRYNGOLZA是一种APOC III导向的反义寡核苷酸（ASO），作为饮食的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯。
剂量和给药
•TRYNGOLZA的推荐剂量为每月皮下注射一次80mg。
•将TRYNGOLZA注射到腹部或大腿前部。如果医疗保健提供者或护理人员进行注射，上臂后部也可以用作注射部位。
剂型和强度
注射：80mg/0.8mL，单剂量自动注射器。
禁忌症
TRYNGOLZA对齐墩菌素或任何刺激物有严重超敏反应史。
警告和注意事项
有报道称，接受olezarsen治疗的患者会出现超敏反应。告知患者超敏反应的体征和症状，并指示患者及时寻求药物治疗，如果发生超敏反应，应停止使用TRYNGOLZA
不良反应
最常见的不良反应（TRYNGOLZA治疗患者的发生率>5%，比安慰剂高出>3%）是注射部位反应、血小板计数减少和关节痛。
要报告可疑的不良反应，请联系IonisPharmaceuticals股份有限公司，免费电话1-833-644-6647或FDA
1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应
TRYNGOLZA注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的溶液，装在单剂量自动注射器中。TRYNGOLZA的每个自动注射器都装满了0.8毫升含有80毫克油扎森的溶液。
TRYNGOLZA装在纸箱中，每个纸箱装有一个80毫克的单剂量自动注射器。（NDC 71860-101-01）