近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准AttrubyTM（acoramidis）用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（ATTR-CM）心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院。
Attruby（Acoramidis）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。该药物的设计旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。Attruby总体耐受性良好。最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，无需停药即可缓解。
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(Transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CM)是一种进行性疾病，如果不及时治疗，预后不良。Attruby 最早在开始治疗后三个月就降低了全因死亡率和心血管住院率。随着治疗的不断进步，这种以前致命的疾病正在成为一种可控制的慢性心血管疾病。
批准日期：2024年11月22日 公司：BridgeBio Pharma,Inc
Attruby(acoramidis)片剂，用于口服给药，
美国首次批准：2024年
作用机制
Acoramidis是转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂。Acoramidis在甲状腺素结合位点结合TTR并减缓TTR四聚体分解为其组成单体的速度，这是淀粉样变性。
适应症和用法
ATTRUBY是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（ATTR-CM）的心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院。
剂量和给药
ATTRUBY的推荐剂量为712mg，每日口服两次。
剂型和强度
片剂：356毫克acoramidis。
禁忌症
没有。
如需报告疑似不良反应，请联系BridgeBio制药股份有限公司，电话1-844-550-2246或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
ATTRUBY（acoramidis）片剂，356毫克，白色，薄膜包衣，椭圆形片剂，一面印有BridgeBiocompany标志，后面是黑色墨水的“ACOR”。
ATTRUBY片剂以112片的纸箱形式供应：4张泡罩卡（每张包含28片）-（国家药品监督管理局编号82228-712-28）。
将ATTRUBY储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下；允许15°C至30°C（59°F至86°F）的短途旅行[见USP受控室温]。请存放在原始的泡罩卡中，避免受潮。