简介：

Haegarda(C1酯酶抑制剂esterase inhibitor (human))皮下注射–以前名CSL830 -为新方法治疗: 遗传性血管水肿新药
批准日期: 6月22, 2017；公司: CSL Behring
HAEGARDA®(C1酯酶抑制剂[Esterase Inhibitor]皮下[人])   为皮下注射，冻干粉为重建
美国初次批准：2017
作用机制
C1-INH是一种人血浆的正常组成和属于丝氨酸蛋白酶抑制剂组(serpins)包括抗凝血酶III，α1-蛋白酶抑制剂，α2-抗血纤维蛋白溶酶[antiplasmin]，和肝素辅助因子II。如同在这个组中其他抑制剂，C1-INH有一种重要的抑制潜能对几种主要的人级联系统[cascade systems]，包括补体，溶解血纤维蛋白的[fibrinolytic]和凝血系统。通过蛋白酶和抑制剂间复合物的形成，导致C1-INH的灭活和消耗两者进行这些系统的调节。
C1-INH，它通常地炎症过程期间被活化，通过共价地结合至活性位点失活其底物。对补体成分1(C1)，凝血因子XIIa，和血浆激肽释放酶[kallikrein]的子构件C1r和C1sC1-INH是仅有已知的抑制剂。此外，对内源性凝血凝血因子XIa级联反应的C1-INH是主要抑制剂。
HAE患者有缺乏或低水平内源性或功能性C1-INH。虽然没有很好确定在HAE患者中致血管水肿侵袭事件原因，曽被假设增加血管通透性和HAE侵袭的临床表现可能是主要地通过接触系统活化。通过C1-INH通过血浆激肽释放酶和因子XIIa的失活被认为调控这个血管通透性通过防止舒缓激肽[bradykinin]的生成抑制接触系统活化。在有HAE患者中HAEGARDA的给予替代C1-INH蛋白缺失或机能失常。
适应证和用途
HAEGARDA是一种C1酯酶抑制剂(人)(C1-INH)的血浆-衍生浓缩物适用为常规预防在青少年和成年患者中预防遗传血管水肿(HAE)侵袭。
剂量和给药方法
仅为重建后皮下使用。
● 每kg体重给予60国际单位每周2次(每3或4天)。
● 使用前用注射用无菌水，USP重建HAEGARDA。
● 使用一个无硅酮注射器为重建和给药。
●在室温时重建后8小时内给予。
剂型和规格
HAEGARDA是可得到作为一个白色冻干粉在一次性-使用小瓶含2000或3000国际单位(IU)的C1-INH供应。
禁忌证
在有一个危及生命立即超敏性反应病史患者不要使用，包括对C1-INH制备物或其赋形剂过敏反应。
警告和注意事项
● 可能发生严重超敏性反应。严重超敏性的病例中，终止HAEGARDA给药和开始适当治疗。为对严重超敏性反应的治疗肾上腺素应立即可得到。
● 在推荐的皮下(皮下)给药，未曽确定血栓栓塞事件(TEEs)和HAEGARDA的使用间因果相互关系。但是，在治疗意向用高剂量C1-INH静脉(I.V.)为预防或治疗心脏外科(未批准的适应证和剂量)前，期间或后毛细血管渗漏综合证曽发生血栓。
● 因为HAEGARDA是从人血制造，它可能携带转播传染染剂，如，病毒，变异体Creutzfeldt-Jakob病(vCJD)剂和，理论上， Creutzfeldt-Jakob病(CJD)剂的风险。
不良反应
● 不良反应发生多于4%有治疗受试者是注射部位反应，超敏性，鼻咽炎和眩晕。
报告怀疑不良反应，联系CSL Behring Pharmacovigilance Department电话-866-915-6958或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
包装规格/贮存和处置
供应
HAEGARDA被供应在一个药盒含一个冻干粉在一个一次性-使用瓶。
HAEGARDA是被包装用注射用无菌水，USP(4 mL 2000 IU的为重建或6 mL 3000 IU为重建)和一个混合2小瓶滤膜转移组件。不是用天然橡胶乳胶制造。
Haegarda(C1酯酶抑制剂esterase <wbr>inhibitor <wbr>(human))皮下注射 <wbr>– <wbr>以前名CSL830
标示强度   药盒NDC
2000IU    63833-828-02
3000IU    63833-829-02
贮存和处置
● 当贮存在温度至30°C(86°F)，HAEGARDA稳定共阶段在纸盒和小瓶标签上失效日期所示。
● 用前保持HAEGARDA在原始纸盒。
● 不要冻结。
● 谜光保护。
完整说明书附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e270ad38-adc4-4ed5-88e3-943b93d20a57

简介：

Haegarda(C1酯酶抑制剂esterase inhibitor (human))皮下注射–以前名CSL830 -为新方法治疗: 遗传性血管水肿新药
批准日期: 6月22, 2017；公司: CSL Behring
HAEGARDA®(C1酯酶抑制剂[Esterase Inhibitor]皮下[人])   为皮下注射，冻干粉为重建
美国初次批准：2017
作用机制
C1-INH是一种人血浆的正常组成和属于丝氨酸蛋白酶抑制剂组(serpins)包括抗凝血酶III，α1-蛋白酶抑制剂，α2-抗血纤维蛋白溶酶[antiplasmin]，和肝素辅助因子II。如同在这个组中其他抑制剂，C1-INH有一种重要的抑制潜能对几种主要的人级联系统[cascade systems]，包括补体，溶解血纤维蛋白的[fibrinolytic]和凝血系统。通过蛋白酶和抑制剂间复合物的形成，导致C1-INH的灭活和消耗两者进行这些系统的调节。
C1-INH，它通常地炎症过程期间被活化，通过共价地结合至活性位点失活其底物。对补体成分1(C1)，凝血因子XIIa，和血浆激肽释放酶[kallikrein]的子构件C1r和C1sC1-INH是仅有已知的抑制剂。此外，对内源性凝血凝血因子XIa级联反应的C1-INH是主要抑制剂。
HAE患者有缺乏或低水平内源性或功能性C1-INH。虽然没有很好确定在HAE患者中致血管水肿侵袭事件原因，曽被假设增加血管通透性和HAE侵袭的临床表现可能是主要地通过接触系统活化。通过C1-INH通过血浆激肽释放酶和因子XIIa的失活被认为调控这个血管通透性通过防止舒缓激肽[bradykinin]的生成抑制接触系统活化。在有HAE患者中HAEGARDA的给予替代C1-INH蛋白缺失或机能失常。
适应证和用途
HAEGARDA是一种C1酯酶抑制剂(人)(C1-INH)的血浆-衍生浓缩物适用为常规预防在青少年和成年患者中预防遗传血管水肿(HAE)侵袭。
剂量和给药方法
仅为重建后皮下使用。
● 每kg体重给予60国际单位每周2次(每3或4天)。
● 使用前用注射用无菌水，USP重建HAEGARDA。
● 使用一个无硅酮注射器为重建和给药。
●在室温时重建后8小时内给予。
剂型和规格
HAEGARDA是可得到作为一个白色冻干粉在一次性-使用小瓶含2000或3000国际单位(IU)的C1-INH供应。
禁忌证
在有一个危及生命立即超敏性反应病史患者不要使用，包括对C1-INH制备物或其赋形剂过敏反应。
警告和注意事项
● 可能发生严重超敏性反应。严重超敏性的病例中，终止HAEGARDA给药和开始适当治疗。为对严重超敏性反应的治疗肾上腺素应立即可得到。
● 在推荐的皮下(皮下)给药，未曽确定血栓栓塞事件(TEEs)和HAEGARDA的使用间因果相互关系。但是，在治疗意向用高剂量C1-INH静脉(I.V.)为预防或治疗心脏外科(未批准的适应证和剂量)前，期间或后毛细血管渗漏综合证曽发生血栓。
● 因为HAEGARDA是从人血制造，它可能携带转播传染染剂，如，病毒，变异体Creutzfeldt-Jakob病(vCJD)剂和，理论上， Creutzfeldt-Jakob病(CJD)剂的风险。
不良反应
● 不良反应发生多于4%有治疗受试者是注射部位反应，超敏性，鼻咽炎和眩晕。
报告怀疑不良反应，联系CSL Behring Pharmacovigilance Department电话-866-915-6958或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
包装规格/贮存和处置
供应
HAEGARDA被供应在一个药盒含一个冻干粉在一个一次性-使用瓶。
HAEGARDA是被包装用注射用无菌水，USP(4 mL 2000 IU的为重建或6 mL 3000 IU为重建)和一个混合2小瓶滤膜转移组件。不是用天然橡胶乳胶制造。
Haegarda(C1酯酶抑制剂esterase <wbr>inhibitor <wbr>(human))皮下注射 <wbr>– <wbr>以前名CSL830
标示强度   药盒NDC
2000IU    63833-828-02
3000IU    63833-829-02
贮存和处置
● 当贮存在温度至30°C(86°F)，HAEGARDA稳定共阶段在纸盒和小瓶标签上失效日期所示。
● 用前保持HAEGARDA在原始纸盒。
● 不要冻结。
● 谜光保护。
完整说明书附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e270ad38-adc4-4ed5-88e3-943b93d20a57

HAEGARDA® (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) FDA Approval
U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved CSL Behring’s HAEGARDA® (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]), the only subcutaneous therapy indicated for routine prophylaxis to prevent hereditary angioedema (HAE) attacks in adolescent and adult patients. HAE is a rare, genetic, and potentially life-threatening condition that causes painful, debilitating, and unpredictable episodes of swelling on the body, including the abdomen, face, larynx, and extremities
ASX Announcement 
HAEGARDA is a self-administered, plasma-derived concentrate of C1 esterase inhibitor (C1-INH) injected twice weekly subcutaneously (just under the skin).
“The FDA approval of HAEGARDA is an important milestone for the HAE community because it addresses the primary need of patients: to effectively prevent debilitating HAE attacks,” said Dr. Andrew Cuthbertson, Chief Scientific Officer and R&D Director, CSL Limited. “CSL Behring has a long heritage in HAE, and thanks to our clinical trial participants, we’re proud to lead the community into the next era of treatment by offering the first and only subcutaneous preventive treatment option.”
About Hereditary Angioedema (HAE)
HAE is a rare and potentially life-threatening genetic condition that occurs in about 1 in 10,000 to 1 in 50,000 people. HAE is caused by deficient or dysfunctional C1-INH, a protein in the blood that helps to control inflammation. Inadequate amounts of properly functioning C1-INH can lead to the accumulation of fluid in body tissues, causing considerable swelling referred to as angioedema.2 HAE attacks can affect many parts of the body and can spread to multiple sites, including the face, abdomen, larynx, and extremities.1 Patients who have abdominal attacks of HAE can experience extreme pain, diarrhea, nausea, and vomiting caused by swelling of the intestinal wall. HAE attacks that involve the face or throat can result in airway closure, asphyxiation and, if left untreated, death.
About HAEGARDA® (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human])
HAEGARDA is a self-administered, plasma-derived concentrate of C1-esterase inhibitor and the only subcutaneous therapy approved in the United States for routine prophylaxis to prevent HAE attacks in adolescent and adult patients.
HAEGARDA targets the root cause of HAE by replacing deficient or dysfunctional natural C1-INH, restoring functional C1-INH levels to above 40 percent of normal levels, a percentage thought to be associated with reduced risk for HAE attacks.3 HAEGARDA is dosed individually based on body weight so that each patient can achieve functional C1- INH levels