近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已Wainua(eplontersen)单剂量注射笔上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。
Wainua（Eplontersen）为一款一月一次，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。
转甲状腺素淀粉样变性的多发性神经病（the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis，ATTRv-PN）是一种使人衰弱的疾病，诊断后五年内会导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不治疗，通常会在十年内致命。Wainua是一种配体偶联反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在从源头减少TTR蛋白的产生，以治疗遗传性和非遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 (ATTR)。
批准日期：2023年12月21日 公司：阿斯利康
Wainua（eplontersen）注射液，皮下使用
美国首次批准：2023年
作用机制
Eplontersen是一种反义寡核苷酸GalNAc偶联物，可引起突变体和野生型TTR mRNA通过与TTR mRNA结合，导致血清TTR降低蛋白质和TTR蛋白质沉积在组织中。
适应症和用法
WAINUA是一种转甲状腺素导向的反义寡核苷酸，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白增多症的多发性神经病。
剂量和给药
•Wainua的推荐剂量为45mg，每月皮下注射一次。
•将Wainua注射到腹部或大腿上部区域；如果医疗保健提供者或护理人员需要注射，可以使用上臂后部。
剂型和强度
注射剂：45mg/0.8mL，单剂量自动注射器。
禁忌症
没有
警告和注意事项
血清维生素A水平降低和建议补充：补充建议的每日维生素A。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（至少9%接受WAINUA治疗的患者出现不良反应）是维生素A减少和呕吐。
要报告疑似不良反应，请致电800-236-9933联系阿斯利康，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
包装供应/储存和处理
供应方式
Wainua注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的单剂量溶液自动注射器。Wainua的每个自动注射器都充满，以提供0.8mL含有45mg的溶液。Wainua装在纸箱里，每个纸箱装一个45毫克的单剂量自动注射器。
NDC为：0310-9400-01。
储存和处理
在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存在避光的原始纸箱中。如果需要，Wainua可以在原始纸箱中在室温下（最高30°C[86°F]）保存长达6周。如果在室温下储存的6周内未使用，则丢弃Wainua。
不要冻结。不要暴露在高温下。