Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。是一种重组人α-半乳糖苷酶——一种在植物细胞培养物中表达的酶，旨在提供长半衰期。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Elfabrio（pegunigalsidase-alfa，聚乙二醇糖苷酶-α ）上市，用于治疗法布雷病（Fabry disease）成年患者。

法布雷病（Fabry Disease）是一种X连锁遗传病，溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。

法布雷病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。

批准日期：2023年5月10日 公司：ChiesiUSA，Inc

Elfabrio（聚乙二醇糖苷酶α[pegunigalsidase alfa-iwxj]）注射液，用于静脉注射

美国首次批准：2023年

警告：包括过敏反应在内的超敏反应，请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。

应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重超敏反应，应立即停用ELFABRIO并开始适当的医疗治疗。

作用机制

法布里病是由溶酶体α-半乳糖苷酶A缺乏引起的。ELFABRIO提供了α-半乳糖苷酶A的外源性来源。ELFABRIO被内化并运输到溶酶体中，在那里它被认为发挥酶活性并减少积累的球状三糖基神经酰胺（Gb3）。

适应症和用法

ELFABRIO是一种水解溶酶体中性鞘糖脂特异性酶，用于治疗已确诊的法布里迪斯酶的成人。

剂量和给药

•有关预处理建议，请参阅完整的处方信息。

•建议剂量为每2周1 mg/kg，以静脉滴注的方式给药。

•对于因超敏反应或输液相关反应（IARs）引起的剂量和给药修改，请参阅完整的处方信息。

•有关准备（包括稀释）、储存和给药的说明（包括ERT经验和ERT幼稚患者最初4-6次输注的速率），请参阅完整的处方信息。

剂型和强度

注射液：20mg/10mL（2mg/mL）溶液，单剂量小瓶。

禁忌症

没有

警告和注意事项

•输液相关反应：如果出现严重的IARs，停用ELFABRIO并开始适当的医疗治疗。

•膜增殖性肾小球肾炎：监测血清肌酐和尿蛋白与肌酐的比值。如果怀疑是肾小球肾炎，停止ELFABRIO，直到可以进行诊断评估进行。

不良反应

最常见的不良反应（≥15%）为：输液相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、四肢疼痛和鼻窦炎。

如需报告可疑不良反应，请致电1-888-661-9260联系ChiesiUSA，Inc.，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

包装供应/储存和处理

供应方式

ELFABRIO（pegunigalsidase alfa iwxj）注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色的溶液，装在单剂量小瓶中。每个小瓶含有20mg/10mL（2mg/mL）的pegunigal sidase alva iwxj。ELFABRIO有以下几种型号：

•纸箱装1瓶单剂量小瓶（NDC 10122-160-02）

•纸箱装5瓶单剂量小瓶（NDC 10122-160-05）

•纸箱装10瓶单剂量小瓶（NDC 10122-160-10）

储存和处理

在2°C至8°C（36°F至46°F）下冷藏保存。不要冻结。不要摇晃。