Qalsody (tofersen) 注射液

公司：百健公司

批准日期：2023 年 4 月 25 日

治疗：肌萎缩侧索硬化

Qalsody (tofersen) 是一种反义寡核苷酸，适用于治疗超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

Qalsody（toversen）加入SPINRAZA，被FDA加速批准用于治疗罕见致命神经退行性疾病的新药！
近日,美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Qalsody（toversen）注射液上市，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丧失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，因为他们会逐渐失去行动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS患者的平均预期寿命是从症状出现时起的三到五年。
ALS涉及多种基因。基因检测有助于确定一个人的ALS是否与基因突变有关，即使是在没有已知家族史的人身上也是如此。SOD1-ALS约占所有ALS病例的2%，美国约有330人患有该疾病。5超过15%的ALS患者被认为患有该疾病的遗传形式；8然而，他们可能没有已知的疾病家族史。
QalsodyTM（tofersen）是一种处方药，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。根据在接受Qalsody治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NfL）减少，该适应症在加速批准下获得批准。
Qalsody鞘内给药，分三次给药，间隔14天给药，此后每28天给药一次维持剂量。
批准日期：2023年4月25日 公司：渤健
QALSODY（托弗森[tofersen]）注射液，鞘内使用
美国首次批准：2023年
作用机制
tofersen是一种反义寡核苷酸，通过与SOD1 mRNA结合导致SOD1 mRNA降解，从而导致SOD1蛋白合成减少。
适应症和用法
QALSODY是一种反义寡核苷酸，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该适应症在基于血浆神经丝轻链减少的加速批准下获得批准在接受QALSODY治疗的患者中观察到。该适应症的持续批准可能取决于确认试验的临床益处的验证。
剂量和给药
QALSODY鞘内给药。
剂量信息。
•推荐剂量：每次给药100毫克（15mL）
•开始QALSODY治疗，每隔14天给药3次。此后应每28天给药一次维持剂量。
准备和管理说明。
•给药前将其加热至室温
•从小瓶中取出后4小时内给药
•给药前，取出约10mL的脑脊髓液
•鞘内推注1至3分钟
剂型和强度
注射液：100mg/15mL（6.7mg/mL）溶液，单剂量小瓶。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•脊髓炎和/或毛囊炎：已报告脊髓炎和神经根炎的严重事件。监测症状；诊断检查和治疗应根据护理标准进行。
•视乳头水肿和颅内压升高：据报道，有严重的视乳头水肿及颅内压升高事件。
监测症状；诊断检查和治疗应按照护理标准进行。
•无菌性脑膜炎：据报道发生了严重的无菌性脑膜炎事件。监测症状；诊断检查和治疗应根据护理标准进行。
不良反应
最常见的不良反应（≥10%接受QALSODY治疗且大于安慰剂治疗的患者）是疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌痛。
要报告疑似不良反应，请致电-877-725-7639联系Biogen，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
包装供应/储存和处理
供应方式
QALSODY注射液是一种无菌、透明、无色至微黄色的溶液，以100mg/15mL（6.7mg/mL）溶液的形式提供，装在不含防腐剂的单剂量玻璃瓶中。
NDC编号为64406-109-01。
储存和搬运
在原始纸箱中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F），以避光。
不要冻结。如果没有制冷设备，QALSODY可以储存在其原始纸箱中，防止在30°C（86°F）或以下的温度下照明长达14天。
如果从原始纸箱中取出，可以从和中取出未开封的QALSODY小瓶如有必要，在30°C或低于30°C的温度下，每天返回冰箱不超过6小时（86°F），最长6天（36小时）。