美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pyrukynd(mitapivat)，用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症（Pyruvate Kinase Deficiency，PKD）的成人溶血性贫血，这是一种罕见的、使人衰弱的终生溶血性贫血。
丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病，会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变，影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症，并影响生活质量。
批准日期：2022年02月17日 公司：Agios Pharmaceuticals, Inc
PYRUKYND（mitapivat）片剂，用于口服
美国首次批准：2022
作用机制
Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过与丙酮酸激酶的变构结合发挥作用四聚体和增加丙酮酸激酶(PK)活性.红细胞(RBC)形式的丙酮酸激酶(PK-R)在PK缺乏时发生突变，导致三磷酸腺苷(ATP)减少、RBC寿命缩短和慢性溶血。
适应症和用法
PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症成人溶血性贫血。
剂量和给药
• 起始剂量：每天两次，每次5毫克，含或不含食物。
• 有关剂量滴定和减量计划，请参阅完整的处方信息。
• 片剂应整片吞服。
剂型和规格
片剂：5mg、20mg和50mg。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
急性溶血：避免突然中断或突然停止PYRUKYND以尽量减少急性溶血的风险。如果可能，建议逐渐减少剂量而不是突然停止。
不良反应
PK缺乏症患者最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%）是雌酮减少（男性）、尿酸增加、背痛、雌二醇减少（男性）和关节痛。要报告疑似不良反应，请拨打1-833-228-8474 联系AgiosPharmaceuticals或拨打1-800-FDA-1088联系FDA www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
• 强效CYP3A抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
• 中度CYP3A抑制剂：不要将PYRUKYND滴定超过20mg，每天两次。
• 中度CYP3A诱导剂：考虑不是中度诱导剂的替代品。如果没有替代品，调整PYRUKYND剂量。
• 敏感的CYP3A、CYP2B6、CYP2C包括激素对比剂：避免与具有窄治疗指数的水平同时使用。
• UGT1A1底物：避免与水平治疗指数同时使用。
• P-gp底物：避免与具有窄治疗指数的类似物质同时使用。
在特定人群中使用
肝功能损害：中度或重度肝功能损害患者避免使用PYRUKYND。
包装供应/储存和处理
供应方式
PYRUKYND 28天装
片剂强度          描述              印记            NDC
5毫克    圆形，蓝色，薄膜衣片      一侧印有“M5”   71334-205-05
20毫克   圆形，蓝色，薄膜衣片      一侧印有“M5”   71334-210-20
50毫克  长方形，蓝色，薄膜包衣片剂 一侧印有“M5”   71334-215-50                               
PYRUKYND锥形包
片剂强度（s）  水泡钱包配置     片剂说明        印记         NDC
5毫克         • 5毫克泡罩钱     圆形, 蓝色,  一侧印有“M5”  71334-220-11
                包含7片         覆膜片剂
20毫克和      • 20毫克泡罩钱    圆形, 蓝色,  一侧印有“M20” 71334-225-12
                包含7片         覆膜片剂
5毫克         • 5毫克泡罩钱     圆形, 蓝色,  一侧印有“M5”
                包含7片         覆膜片剂
50毫克和      • 50毫克泡罩钱   长方形，蓝色，一侧印有“M50” 71334-230-13
                包含7片         薄膜涂层片剂
20毫克        • 20毫克泡罩钱    圆形, 蓝色,  一侧印有“M20”
                包含7片         覆膜片剂
贮存
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP控制室温]。存放泡罩钱包在原纸箱直到使用。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pyrukynd(mitapivat)，用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症（Pyruvate Kinase Deficiency，PKD）的成人溶血性贫血，这是一种罕见的、使人衰弱的终生溶血性贫血。
丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病，会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变，影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症，并影响生活质量。
批准日期：2022年02月17日 公司：Agios Pharmaceuticals, Inc
PYRUKYND（mitapivat）片剂，用于口服
美国首次批准：2022
作用机制
Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过与丙酮酸激酶的变构结合发挥作用四聚体和增加丙酮酸激酶(PK)活性.红细胞(RBC)形式的丙酮酸激酶(PK-R)在PK缺乏时发生突变，导致三磷酸腺苷(ATP)减少、RBC寿命缩短和慢性溶血。
适应症和用法
PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症成人溶血性贫血。
剂量和给药
• 起始剂量：每天两次，每次5毫克，含或不含食物。
• 有关剂量滴定和减量计划，请参阅完整的处方信息。
• 片剂应整片吞服。
剂型和规格
片剂：5mg、20mg和50mg。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
急性溶血：避免突然中断或突然停止PYRUKYND以尽量减少急性溶血的风险。如果可能，建议逐渐减少剂量而不是突然停止。
不良反应
PK缺乏症患者最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%）是雌酮减少（男性）、尿酸增加、背痛、雌二醇减少（男性）和关节痛。要报告疑似不良反应，请拨打1-833-228-8474 联系AgiosPharmaceuticals或拨打1-800-FDA-1088联系FDA www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
• 强效CYP3A抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
• 中度CYP3A抑制剂：不要将PYRUKYND滴定超过20mg，每天两次。
• 中度CYP3A诱导剂：考虑不是中度诱导剂的替代品。如果没有替代品，调整PYRUKYND剂量。
• 敏感的CYP3A、CYP2B6、CYP2C包括激素对比剂：避免与具有窄治疗指数的水平同时使用。
• UGT1A1底物：避免与水平治疗指数同时使用。
• P-gp底物：避免与具有窄治疗指数的类似物质同时使用。
在特定人群中使用
肝功能损害：中度或重度肝功能损害患者避免使用PYRUKYND。
包装供应/储存和处理
供应方式
PYRUKYND 28天装
片剂强度          描述              印记            NDC
5毫克    圆形，蓝色，薄膜衣片      一侧印有“M5”   71334-205-05
20毫克   圆形，蓝色，薄膜衣片      一侧印有“M5”   71334-210-20
50毫克  长方形，蓝色，薄膜包衣片剂 一侧印有“M5”   71334-215-50                               
PYRUKYND锥形包
片剂强度（s）  水泡钱包配置     片剂说明        印记         NDC
5毫克         • 5毫克泡罩钱     圆形, 蓝色,  一侧印有“M5”  71334-220-11
                包含7片         覆膜片剂
20毫克和      • 20毫克泡罩钱    圆形, 蓝色,  一侧印有“M20” 71334-225-12
                包含7片         覆膜片剂
5毫克         • 5毫克泡罩钱     圆形, 蓝色,  一侧印有“M5”
                包含7片         覆膜片剂
50毫克和      • 50毫克泡罩钱   长方形，蓝色，一侧印有“M50” 71334-230-13
                包含7片         薄膜涂层片剂
20毫克        • 20毫克泡罩钱    圆形, 蓝色,  一侧印有“M20”
                包含7片         覆膜片剂
贮存
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP控制室温]。存放泡罩钱包在原纸箱直到使用。