美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Livmarli（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。
Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中最为常见。
Livmarli（maralixibat）是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物。
批准日期：2021年09月29日 公司：Mirum Pharmaceuticals
LIVMARLI(maralixibat)溶液 供口服使用
美国初步批准：2021年
作用机制
Maralixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。
瘙痒是ALGS患者的常见症状，ALGS患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。尽管maralixibat改善ALGS患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但它可能涉及抑制IBAT，从而导致胆汁盐再摄取减少，如通过血清胆汁酸减少所观察到的[见临床药理学]。
适应症和用法
LIVMARLI是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗1岁及以上Alagille综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。
剂量和给药
• 推荐剂量为每天一次380微克/公斤，在一天的第一餐前30分钟服用。
• 起始剂量为每天一次口服190微克/公斤，一周后应在耐受情况下增加至每天一次380微克/公斤。
剂型和规格
口服溶液：9.5mg maralixibat/mL。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 肝检查异常：获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可以考虑减少剂量或中断治疗。对于持续或复发性肝检查异常，考虑终止LIVMARLI。
• 胃肠道不良反应：如果患者出现持续性腹泻、腹痛、呕吐或腹泻伴血便、呕吐、脱水需要治疗或发烧，请考虑中断LIVMARLI治疗。如果腹泻，
腹痛或呕吐持续存在且未确定其他病因，考虑停止LIVMARLI治疗。
• 脂溶性维生素(FSV)缺乏症：在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果尽管补充了FSV，FSV缺乏持续或恶化，考虑停止LIVMARLI治疗。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）是腹泻、腹痛、呕吐、脂溶性维生素缺乏、肝功能检查异常、胃肠道出血和骨折。
要报告可疑的不良反应，请致电1-855-MRM-4YOU联系MirumPharmaceuticals或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
供应
LIVMARLI(maralixibat)口服溶液是一种透明、无色至黄色液体，装在30mL琥珀色塑料瓶中(NDC 79378-110-01)。每mL 含有9.5mg maralixibat。
储存和处理
储存在 20°C和25°C（68°F和77°F）之间，允许在 15°C 和 30°C（59°F和86°F）之间移动[见USP控制室温]。
首次开瓶45天后丢弃任何剩余的LIVMARLI。
始终在瓶子上盖上盖子存放。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Livmarli（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。
Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中最为常见。
Livmarli（maralixibat）是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物。
批准日期：2021年09月29日 公司：Mirum Pharmaceuticals
LIVMARLI(maralixibat)溶液 供口服使用
美国初步批准：2021年
作用机制
Maralixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。
瘙痒是ALGS患者的常见症状，ALGS患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。尽管maralixibat改善ALGS患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但它可能涉及抑制IBAT，从而导致胆汁盐再摄取减少，如通过血清胆汁酸减少所观察到的[见临床药理学]。
适应症和用法
LIVMARLI是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗1岁及以上Alagille综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症。
剂量和给药
• 推荐剂量为每天一次380微克/公斤，在一天的第一餐前30分钟服用。
• 起始剂量为每天一次口服190微克/公斤，一周后应在耐受情况下增加至每天一次380微克/公斤。
剂型和规格
口服溶液：9.5mg maralixibat/mL。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 肝检查异常：获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可以考虑减少剂量或中断治疗。对于持续或复发性肝检查异常，考虑终止LIVMARLI。
• 胃肠道不良反应：如果患者出现持续性腹泻、腹痛、呕吐或腹泻伴血便、呕吐、脱水需要治疗或发烧，请考虑中断LIVMARLI治疗。如果腹泻，
腹痛或呕吐持续存在且未确定其他病因，考虑停止LIVMARLI治疗。
• 脂溶性维生素(FSV)缺乏症：在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果尽管补充了FSV，FSV缺乏持续或恶化，考虑停止LIVMARLI治疗。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）是腹泻、腹痛、呕吐、脂溶性维生素缺乏、肝功能检查异常、胃肠道出血和骨折。
要报告可疑的不良反应，请致电1-855-MRM-4YOU联系MirumPharmaceuticals或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
供应
LIVMARLI(maralixibat)口服溶液是一种透明、无色至黄色液体，装在30mL琥珀色塑料瓶中(NDC 79378-110-01)。每mL 含有9.5mg maralixibat。
储存和处理
储存在 20°C和25°C（68°F和77°F）之间，允许在 15°C 和 30°C（59°F和86°F）之间移动[见USP控制室温]。
首次开瓶45天后丢弃任何剩余的LIVMARLI。
始终在瓶子上盖上盖子存放。