美国食品和药物管理局（FDA）已批准每周一次长效生长激素Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH，隆培促生长素），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD），具体为：年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿科患者。
Skytrofa是第一个治疗儿童GHD的长效生长激素产品，每周注射一次，该药是美国FDA批准的第一个可在一周内持续释放somatropin（生长激素）的产品，同时也是FDA批准的第一个采用了TransCon技术的产品。Skytrofa是一种人生长激素（hGH）的长效前药，每周给药一次，其释放的生长激素（somatropin）与每日一次生长激素产品中的生长激素相同。

批准日期：2021年8月25日

公司：Ascendis Pharma
Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）注射用，用于皮下

美国初步批准：2021年
作用机制
SKYTROFA是一种聚乙二醇化的人类生长激素（生长激素），每周一次皮下注射[见药代动力学]。生长激素与靶细胞细胞膜中的生长激素(GH)受体结合导致细胞内信号转导和许多药效学作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用，以及由胰岛素样生长因子-1（IGF-1）介导的间接作用，包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。由于对长骨生长板（骨骺）的影响，生长激素可刺激生长激素缺乏症(GHD)儿科患者的骨骼生长。
适应症和用法
SKYTROFA是一种人类生长激素，适用于治疗1岁及以上体重至少11.5kg且因内源性生长激素(GH)分泌不足而生长障碍的儿科患者。
剂量和给药
SKYTROFA应皮下注射到腹部、臀部或大腿，并定期旋转注射部位。
推荐剂量为每周一次0.24mg/kg体重。
有关药物制备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
SKYTROFA是一种冻干粉剂，提供单剂量、双室、预装药筒，含有lonapegsomatropin-tcgd和稀释剂，注射用水，如下所示：
注射用：3mg、3.6mg、4.3mg、5.2mg、6.3mg、7.6mg、9.1mg、11mg和13.3mg。
禁忌症
•急性危疾。
•对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。
•骨骺闭合的儿童。
•活动性恶性肿瘤。
•活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
•严重肥胖或因猝死风险而有严重呼吸障碍的Prader-Willi综合征儿童。
警告和注意事项
• 严重超敏反应：可能会发生严重的超敏反应。如果出现过敏反应，请立即就医。
• 增加的肿瘤风险：监测预先存在肿瘤的患者的进展或复发。在接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中，第二次肿瘤的风险增加——尤其是在接受头部放射治疗的患者中，脑膜瘤的第一个肿瘤。
•葡萄糖不耐症和糖尿病：可能会被揭露。
定期监测所有患者的血糖水平。糖尿病患者并发抗高血糖药物的剂量可能需要调整。
• 颅内高压：排除先前存在的视乳头水肿。可能会发展并且通常在停药或减少剂量后可逆。
• 液体潴留（即水肿、关节痛、腕管综合征）：可能发生。必要时减少剂量。
• 肾上腺功能减退症：监测患者血清皮质醇水平降低和/或已知肾上腺功能减退症患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
• 甲状腺功能减退：可能首先变得明显或恶化。
•滑脱股骨头骨骺：可能发育。评估出现跛行或持续髋/膝痛的儿童。
• 原有脊柱侧弯的进展：可能会发展。
•胰腺炎：对于持续严重腹痛的患者考虑胰腺炎。
不良反应
儿科患者最常见的不良反应（≥5%）包括：病毒感染、发热、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
要报告可疑的不良反应，请联系AscendisPharma, Inc.电话1-844-442-7236或FDA电话1-800-FDA-1088 或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
• 替代糖皮质激素治疗：接受糖皮质激素治疗肾上腺功能减退症的患者在开始使用SKYTROFA后可能需要增加维持剂量或应激剂量。
•药物糖皮质激素治疗和超生理糖皮质激素治疗：在接受糖皮质激素治疗的儿科患者中调整糖皮质激素替代剂量，以避免肾上腺功能减退和对生长的抑制作用。
• 细胞色素P450代谢药物：SKYTROFA可能会改变清除率。如果与SKYTROFA一起使用，请仔细监测。
• 口服雌激素：可能需要更大剂量的SKYTROFA。
• 胰岛素和/或其他抗高血糖药物：可能需要调整胰岛素或抗高血糖药物的剂量。
包装供应/储存和处理
供应
注射用SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，提供单剂量、双室、预装药筒，一个室含有lonapegsomatropin-tcgd，第二室含有稀释剂注射用水. 双室玻璃药筒有9种强度（生长激素等价物）
SKYTROFA           NDC
3毫克         73362-003-01
3.6毫克       73362-004-01
4.3毫克       73362-005-01
5.2毫克       73362-006-01
6.3毫克       73362-007-01
7.6毫克       73362-008-01
9.1毫克       73362-009-01
11毫克        73362-010-01
13.3毫克      73362-011-01
每个纸箱包含4个单剂量预装药筒和6个无菌、一次性、一次性0.25毫米x4毫米（31号x5/32英寸）针头。墨盒仅用于SKYTROFA自动注射器，包装在单独的纸箱中。SKYTROFA自动注射器不随 SKYTROFA 墨盒一起提供，但可通过Ascendis Pharma客户支持拨打免费电话1-844-442-7236 (1-844-44ASCENDIS)提供给有SKYTROFA处方的患者。
储存和处理
• 对于患者：将SKYTROFA药筒放在外箱中的36°F至46°F（2°C 至8°C）下冷藏，以避光直至失效日期。不要冻结。或者，包含起泡墨盒的SKYTROFA外纸箱可以在室温[高达86°F(30°C)]下储存长达6 个月，并且可以在6个月内返回冷藏。在外箱提供的空白处写下首次从冰箱中取出的日期。请勿在过期日期后或首次从冰箱中取出之日起6个月后使用SKYTROFA（以较早者为准）。
•对于药房长期储存：将SKYTROFA药筒储存在36°F至46°F的冷藏温度（2°C至8°C）在外纸箱中以避光直至失效日期。不要冻结。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准每周一次长效生长激素Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH，隆培促生长素），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD），具体为：年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿科患者。
Skytrofa是第一个治疗儿童GHD的长效生长激素产品，每周注射一次，该药是美国FDA批准的第一个可在一周内持续释放somatropin（生长激素）的产品，同时也是FDA批准的第一个采用了TransCon技术的产品。Skytrofa是一种人生长激素（hGH）的长效前药，每周给药一次，其释放的生长激素（somatropin）与每日一次生长激素产品中的生长激素相同。

批准日期：2021年8月25日

公司：Ascendis Pharma
Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）注射用，用于皮下

美国初步批准：2021年
作用机制
SKYTROFA是一种聚乙二醇化的人类生长激素（生长激素），每周一次皮下注射[见药代动力学]。生长激素与靶细胞细胞膜中的生长激素(GH)受体结合导致细胞内信号转导和许多药效学作用。生长激素具有直接的组织和代谢作用，以及由胰岛素样生长因子-1（IGF-1）介导的间接作用，包括刺激软骨细胞分化和增殖、刺激肝葡萄糖输出、蛋白质合成和脂肪分解。由于对长骨生长板（骨骺）的影响，生长激素可刺激生长激素缺乏症(GHD)儿科患者的骨骼生长。
适应症和用法
SKYTROFA是一种人类生长激素，适用于治疗1岁及以上体重至少11.5kg且因内源性生长激素(GH)分泌不足而生长障碍的儿科患者。
剂量和给药
SKYTROFA应皮下注射到腹部、臀部或大腿，并定期旋转注射部位。
推荐剂量为每周一次0.24mg/kg体重。
有关药物制备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
SKYTROFA是一种冻干粉剂，提供单剂量、双室、预装药筒，含有lonapegsomatropin-tcgd和稀释剂，注射用水，如下所示：
注射用：3mg、3.6mg、4.3mg、5.2mg、6.3mg、7.6mg、9.1mg、11mg和13.3mg。
禁忌症
•急性危疾。
•对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。
•骨骺闭合的儿童。
•活动性恶性肿瘤。
•活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
•严重肥胖或因猝死风险而有严重呼吸障碍的Prader-Willi综合征儿童。
警告和注意事项
• 严重超敏反应：可能会发生严重的超敏反应。如果出现过敏反应，请立即就医。
• 增加的肿瘤风险：监测预先存在肿瘤的患者的进展或复发。在接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中，第二次肿瘤的风险增加——尤其是在接受头部放射治疗的患者中，脑膜瘤的第一个肿瘤。
•葡萄糖不耐症和糖尿病：可能会被揭露。
定期监测所有患者的血糖水平。糖尿病患者并发抗高血糖药物的剂量可能需要调整。
• 颅内高压：排除先前存在的视乳头水肿。可能会发展并且通常在停药或减少剂量后可逆。
• 液体潴留（即水肿、关节痛、腕管综合征）：可能发生。必要时减少剂量。
• 肾上腺功能减退症：监测患者血清皮质醇水平降低和/或已知肾上腺功能减退症患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
• 甲状腺功能减退：可能首先变得明显或恶化。
•滑脱股骨头骨骺：可能发育。评估出现跛行或持续髋/膝痛的儿童。
• 原有脊柱侧弯的进展：可能会发展。
•胰腺炎：对于持续严重腹痛的患者考虑胰腺炎。
不良反应
儿科患者最常见的不良反应（≥5%）包括：病毒感染、发热、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、腹痛、关节痛和关节炎。
要报告可疑的不良反应，请联系AscendisPharma, Inc.电话1-844-442-7236或FDA电话1-800-FDA-1088 或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
• 替代糖皮质激素治疗：接受糖皮质激素治疗肾上腺功能减退症的患者在开始使用SKYTROFA后可能需要增加维持剂量或应激剂量。
•药物糖皮质激素治疗和超生理糖皮质激素治疗：在接受糖皮质激素治疗的儿科患者中调整糖皮质激素替代剂量，以避免肾上腺功能减退和对生长的抑制作用。
• 细胞色素P450代谢药物：SKYTROFA可能会改变清除率。如果与SKYTROFA一起使用，请仔细监测。
• 口服雌激素：可能需要更大剂量的SKYTROFA。
• 胰岛素和/或其他抗高血糖药物：可能需要调整胰岛素或抗高血糖药物的剂量。
包装供应/储存和处理
供应
注射用SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，提供单剂量、双室、预装药筒，一个室含有lonapegsomatropin-tcgd，第二室含有稀释剂注射用水. 双室玻璃药筒有9种强度（生长激素等价物）
SKYTROFA           NDC
3毫克         73362-003-01
3.6毫克       73362-004-01
4.3毫克       73362-005-01
5.2毫克       73362-006-01
6.3毫克       73362-007-01
7.6毫克       73362-008-01
9.1毫克       73362-009-01
11毫克        73362-010-01
13.3毫克      73362-011-01
每个纸箱包含4个单剂量预装药筒和6个无菌、一次性、一次性0.25毫米x4毫米（31号x5/32英寸）针头。墨盒仅用于SKYTROFA自动注射器，包装在单独的纸箱中。SKYTROFA自动注射器不随 SKYTROFA 墨盒一起提供，但可通过Ascendis Pharma客户支持拨打免费电话1-844-442-7236 (1-844-44ASCENDIS)提供给有SKYTROFA处方的患者。
储存和处理
• 对于患者：将SKYTROFA药筒放在外箱中的36°F至46°F（2°C 至8°C）下冷藏，以避光直至失效日期。不要冻结。或者，包含起泡墨盒的SKYTROFA外纸箱可以在室温[高达86°F(30°C)]下储存长达6 个月，并且可以在6个月内返回冷藏。在外箱提供的空白处写下首次从冰箱中取出的日期。请勿在过期日期后或首次从冰箱中取出之日起6个月后使用SKYTROFA（以较早者为准）。
•对于药房长期储存：将SKYTROFA药筒储存在36°F至46°F的冷藏温度（2°C至8°C）在外纸箱中以避光直至失效日期。不要冻结。