部份中文伏索利肽处方资料（仅供参考）
商品名：Voxzogo poudre et solvan
英文名：vosoritide
中文名：伏索利肽粉末和注射用溶液
生产商：BIOMARIN INTERNATION LTD
药品简介
C型利钠肽类似物Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)粉末和注射用溶液已获欧盟批准：为全球首个软骨发育不全症药物。
2021年08月29日，欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）粉末和注射用溶液，该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。生长板闭合发生在青春期后，当达到最终成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
Voxzogo(vosoritide)是欧洲批准的第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破。
作用机制
Vosoritide是一种改良的C型利钠肽(CNP)。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)功能突变的增加，软骨内骨生长被下调。vosoritide与利钠肽(NPR-B)受体B的结合通过在丝氨酸/苏氨酸处抑制丝裂原活化蛋白激酶途径(MAPK)中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)来拮抗FGFR3下游的信号传导快速加速蛋白激酶(RAF-1)。因此，vosoritide与CNP 一样，作为软骨内骨生长的正调节剂，因为它促进软骨细胞的增殖和分化。
适应症
Voxzogo适用于治疗5岁及以上患者的软骨发育不全骨骺不团结。软骨发育不全的诊断必须通过测试确认合适的基因。
用法与用量
生长障碍或骨骼发育不良。
剂量
在儿童中尽早开始治疗很重要。
推荐剂量为每天一次15µg/kg体重。
vosoritide的给药量取决于患者的体重和vosoritide的浓度。
作为体重函数的每日给药量
体重（公斤）Vosoritide 0.4毫克溶剂  Vosoritide 0.56毫克溶剂   Vosoritide 1.2毫克溶剂
           （注射用水）：0.5毫升    （注射用水）：0.7毫升     （注射用水）：0.6毫升
             浓度：0.8毫克/毫升       浓度：0.8毫克/毫升        浓度：2毫克/毫升
                                        日进样量 (mL)
10-11           0.3毫升
12-16                                     0.35毫升
17-21                                     0.40毫升
22-32                                     0.50毫升
33-43                                                             0.25毫升
44-59                                                             0.30毫升
60-89                                                             0.35毫升
≥90                                                              0.40毫升
治疗时间
如果确认没有生长潜力，即生长速度低于1.5cm/年和骨骺融合，则应停止使用该药物进行治疗。漏服
如果漏服一剂，可在12小时内给予。如果自预定服用时间起已超过12小时，则不应给予错过的剂量，并应在第二天继续使用预定剂量进行治疗。
生长监测
应每3至6个月定期监测患者以控制体重、生长和身体发育。应根据患者体重调整剂量。
特殊人群
肾或肝功能不全的患者
不建议患者和护理人员交替皮下注射部位，以了解沃索里肽在肾或肝功能损害患者中的安全性和有效性。
推荐的注射部位是大腿的前部和中部，腹部的下部，除了肚脐周围5厘米的区域，臀部的顶部或上部的后部。同一注射部位不应连续两天使用。
Voxzogo不应注射到触痛、发红或肿胀的部位。
注射时患者应充分补充水分。建议患者服用
注射前约30分钟吃点小吃并喝一杯液体（例如水、牛奶、果汁等）。这有助于预防血压可能下降的迹象和症状（头晕、疲劳和/或恶心）（对血压的影响）。
如果可能，应每天大约在同一时间注射这种药物。
有关给药前重构药品的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
没有被评估。
儿科人群
Voxzogo在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。当前可用的数据在第4.8、5.1和5.2节中进行了描述，但没有给出剂量学的建议。
管理方式
皮下途径。
Voxzogo 0.4mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
保质期
未开封的小瓶
2年
重构溶液
重构溶液的理化稳定性已在25°C下显示3小时。
然而，从微生物学的角度来看，该溶液应立即使用。
如果不立即使用并在适当控制和验证的无菌条件下重新配制，Voxzogo应在重新配制后3小时内给药。
储存的特别注意事项
存放在冰箱中（2°C至8°C）。不要冻结。
存放在原包装中以避光。
Voxzogo可以在不超过30°C的室温下储存长达90天的单期，但不能超过保质期。在室温下储存后，不要将 Voxzogo 放回冰箱。在此期间结束时，应使用或处置该产品。
有关复溶后药品的储存条件。
外包装的性质和内容
Vosoritide 0.4mg 粉末和注射用溶液溶剂
粉末2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和白色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.5毫升注射用水。
Vosoritide 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和品红色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.7毫升注射用水。
Vosoritide 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和灰色瓶盖。
溶剂
带柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预装注射器（玻璃），含有0.6毫升注射用水
每个盒子包含：
• 10瓶 Voxzogo
• 10 个预装注射用水的注射器
• 10个单独的一次性针头（23号，用于重构）
• 10个单独的一次性注射器（30规格，用于给药）

部份中文伏索利肽处方资料（仅供参考）
商品名：Voxzogo poudre et solvan
英文名：vosoritide
中文名：伏索利肽粉末和注射用溶液
生产商：BIOMARIN INTERNATION LTD
药品简介
C型利钠肽类似物Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)粉末和注射用溶液已获欧盟批准：为全球首个软骨发育不全症药物。
2021年08月29日，欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）粉末和注射用溶液，该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。生长板闭合发生在青春期后，当达到最终成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
Voxzogo(vosoritide)是欧洲批准的第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破。
作用机制
Vosoritide是一种改良的C型利钠肽(CNP)。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)功能突变的增加，软骨内骨生长被下调。vosoritide与利钠肽(NPR-B)受体B的结合通过在丝氨酸/苏氨酸处抑制丝裂原活化蛋白激酶途径(MAPK)中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)来拮抗FGFR3下游的信号传导快速加速蛋白激酶(RAF-1)。因此，vosoritide与CNP 一样，作为软骨内骨生长的正调节剂，因为它促进软骨细胞的增殖和分化。
适应症
Voxzogo适用于治疗5岁及以上患者的软骨发育不全骨骺不团结。软骨发育不全的诊断必须通过测试确认合适的基因。
用法与用量
生长障碍或骨骼发育不良。
剂量
在儿童中尽早开始治疗很重要。
推荐剂量为每天一次15µg/kg体重。
vosoritide的给药量取决于患者的体重和vosoritide的浓度。
作为体重函数的每日给药量
体重（公斤）Vosoritide 0.4毫克溶剂  Vosoritide 0.56毫克溶剂   Vosoritide 1.2毫克溶剂
           （注射用水）：0.5毫升    （注射用水）：0.7毫升     （注射用水）：0.6毫升
             浓度：0.8毫克/毫升       浓度：0.8毫克/毫升        浓度：2毫克/毫升
                                        日进样量 (mL)
10-11           0.3毫升
12-16                                     0.35毫升
17-21                                     0.40毫升
22-32                                     0.50毫升
33-43                                                             0.25毫升
44-59                                                             0.30毫升
60-89                                                             0.35毫升
≥90                                                              0.40毫升
治疗时间
如果确认没有生长潜力，即生长速度低于1.5cm/年和骨骺融合，则应停止使用该药物进行治疗。漏服
如果漏服一剂，可在12小时内给予。如果自预定服用时间起已超过12小时，则不应给予错过的剂量，并应在第二天继续使用预定剂量进行治疗。
生长监测
应每3至6个月定期监测患者以控制体重、生长和身体发育。应根据患者体重调整剂量。
特殊人群
肾或肝功能不全的患者
不建议患者和护理人员交替皮下注射部位，以了解沃索里肽在肾或肝功能损害患者中的安全性和有效性。
推荐的注射部位是大腿的前部和中部，腹部的下部，除了肚脐周围5厘米的区域，臀部的顶部或上部的后部。同一注射部位不应连续两天使用。
Voxzogo不应注射到触痛、发红或肿胀的部位。
注射时患者应充分补充水分。建议患者服用
注射前约30分钟吃点小吃并喝一杯液体（例如水、牛奶、果汁等）。这有助于预防血压可能下降的迹象和症状（头晕、疲劳和/或恶心）（对血压的影响）。
如果可能，应每天大约在同一时间注射这种药物。
有关给药前重构药品的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
没有被评估。
儿科人群
Voxzogo在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。当前可用的数据在第4.8、5.1和5.2节中进行了描述，但没有给出剂量学的建议。
管理方式
皮下途径。
Voxzogo 0.4mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
Voxzogo 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
保质期
未开封的小瓶
2年
重构溶液
重构溶液的理化稳定性已在25°C下显示3小时。
然而，从微生物学的角度来看，该溶液应立即使用。
如果不立即使用并在适当控制和验证的无菌条件下重新配制，Voxzogo应在重新配制后3小时内给药。
储存的特别注意事项
存放在冰箱中（2°C至8°C）。不要冻结。
存放在原包装中以避光。
Voxzogo可以在不超过30°C的室温下储存长达90天的单期，但不能超过保质期。在室温下储存后，不要将 Voxzogo 放回冰箱。在此期间结束时，应使用或处置该产品。
有关复溶后药品的储存条件。
外包装的性质和内容
Vosoritide 0.4mg 粉末和注射用溶液溶剂
粉末2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和白色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.5毫升注射用水。
Vosoritide 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和品红色瓶盖。
溶剂
带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.7毫升注射用水。
Vosoritide 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂
粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和灰色瓶盖。
溶剂
带柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预装注射器（玻璃），含有0.6毫升注射用水
每个盒子包含：
• 10瓶 Voxzogo
• 10 个预装注射用水的注射器
• 10个单独的一次性针头（23号，用于重构）
• 10个单独的一次性注射器（30规格，用于给药）