Gamifant injection 50mg/10mL(emapalumab-lzsg 依帕伐单抗注射液)

美国食品和药物管理局今天批准了Gamifant(emapalumab)用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的儿童(新生儿及以上)和成年患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或不耐受症并伴有转归。NH-HLH治疗获FDA批准为HLH专用药物。

“原发性HLH是一种罕见的危及生命的疾病，通常影响儿童，这种批准填补了这些患者未满足的医学需求，”FDA肿瘤学中心主任、血液学和肿瘤学专业办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。FDA药物评价和研究中心的导管。“我们致力于继续加快开发和审查为罕见疾病患者提供有意义的治疗方案的疗法。”  HLH是机体免疫细胞不能正常工作的一种状态。细胞变得过度活跃释放分子，从而导致炎症。免疫细胞开始损害身体自身的器官，包括肝脏、大脑和骨髓。它可以被继承，这被称为原发性或家族性HLH。它也可以有非遗传的原因。原发性HLH患者通常在生命的第一个月或几年内出现症状。症状可能包括发烧、肝脾肿大和血细胞减少。

批准日期：2018年11月20日 公司：Novimmune SA
GAMIFANTTM(emapalumab-lzsg)注射液，用于静脉注射

美国初步批准:2018年

作用机制
Emapalumab-lzsg是一个结合的单克隆抗体和中和干扰素γ(IFNγ)。临床前数据表明IFNγ的发病机制中起着举足轻重的作用通过可是hypersecreted。
适应症和用法

GAMIFANT是一种干扰素γ(IFNγ)抑制性抗体表示为治疗成人和儿童患者(新生儿和以上)初选食血淋巴组织细胞增生症(HLH)，伴有顽固性、复发性或进行性疾病或传统HLH治疗不耐受。

剂量和管理
只适用于静脉输液:
建议起始剂量:1mg/kg，每周两次，每次1小时以上。
与GAMIFANT一起使用地塞米松。

剂型及强度
注:
10mg/2mL(5mg/mL)单剂量瓶溶液。
50mg/10mL(5mg/mL)单剂量瓶溶液。

禁忌症
没有。

警告和预防措施
感染:监测患者的体征和症状并及时治疗。
检测潜伏肺结核。对带状疱疹、肺囊虫病和真菌感染进行预防性治疗。
活疫苗:不要给服用GAMIFANT的患者注射活疫苗或减毒活疫苗。
与注射相关的反应:监测患者是否发生与注射相关的反应。对严重的输液反应进行中断输液和适当的医疗管理。

不良反应
最常见的不良反应(≥20%):感染、高血压、输注相关反应和发热。

包装提供/存储和处理
GAMIFANT (emapalumab-lzsg)注射液是一种无菌、透明至微乳白色、无色至微黄色的溶液，包装配置如下:
NDC 72171-501-01 -含1支10毫克/2毫升(5毫克/毫升)单剂量瓶
NDC 72171-505-01 -含50mg/10ml (5mg/mL)单剂量瓶
GAMIFANT存储在冰箱2ºC - 8ºC(36ºF 46ºF)在原来的纸箱保护fromlight。不要冻僵或摇晃。这种产品不含防腐剂。

Gamifant injection 50mg/10mL(emapalumab-lzsg 依帕伐单抗注射液)

美国食品和药物管理局今天批准了Gamifant(emapalumab)用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的儿童(新生儿及以上)和成年患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或不耐受症并伴有转归。NH-HLH治疗获FDA批准为HLH专用药物。

“原发性HLH是一种罕见的危及生命的疾病，通常影响儿童，这种批准填补了这些患者未满足的医学需求，”FDA肿瘤学中心主任、血液学和肿瘤学专业办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。FDA药物评价和研究中心的导管。“我们致力于继续加快开发和审查为罕见疾病患者提供有意义的治疗方案的疗法。”  HLH是机体免疫细胞不能正常工作的一种状态。细胞变得过度活跃释放分子，从而导致炎症。免疫细胞开始损害身体自身的器官，包括肝脏、大脑和骨髓。它可以被继承，这被称为原发性或家族性HLH。它也可以有非遗传的原因。原发性HLH患者通常在生命的第一个月或几年内出现症状。症状可能包括发烧、肝脾肿大和血细胞减少。

批准日期：2018年11月20日 公司：Novimmune SA
GAMIFANTTM(emapalumab-lzsg)注射液，用于静脉注射

美国初步批准:2018年

作用机制
Emapalumab-lzsg是一个结合的单克隆抗体和中和干扰素γ(IFNγ)。临床前数据表明IFNγ的发病机制中起着举足轻重的作用通过可是hypersecreted。
适应症和用法

GAMIFANT是一种干扰素γ(IFNγ)抑制性抗体表示为治疗成人和儿童患者(新生儿和以上)初选食血淋巴组织细胞增生症(HLH)，伴有顽固性、复发性或进行性疾病或传统HLH治疗不耐受。

剂量和管理
只适用于静脉输液:
建议起始剂量:1mg/kg，每周两次，每次1小时以上。
与GAMIFANT一起使用地塞米松。

剂型及强度
注:
10mg/2mL(5mg/mL)单剂量瓶溶液。
50mg/10mL(5mg/mL)单剂量瓶溶液。

禁忌症
没有。

警告和预防措施
感染:监测患者的体征和症状并及时治疗。
检测潜伏肺结核。对带状疱疹、肺囊虫病和真菌感染进行预防性治疗。
活疫苗:不要给服用GAMIFANT的患者注射活疫苗或减毒活疫苗。
与注射相关的反应:监测患者是否发生与注射相关的反应。对严重的输液反应进行中断输液和适当的医疗管理。

不良反应
最常见的不良反应(≥20%):感染、高血压、输注相关反应和发热。

包装提供/存储和处理
GAMIFANT (emapalumab-lzsg)注射液是一种无菌、透明至微乳白色、无色至微黄色的溶液，包装配置如下:
NDC 72171-501-01 -含1支10毫克/2毫升(5毫克/毫升)单剂量瓶
NDC 72171-505-01 -含50mg/10ml (5mg/mL)单剂量瓶
GAMIFANT存储在冰箱2ºC - 8ºC(36ºF 46ºF)在原来的纸箱保护fromlight。不要冻僵或摇晃。这种产品不含防腐剂。

Gamifant Approved for the Treatment of Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
The Food and Drug Administration (FDA) has approved Gamifant (emapalumab-lzsg; Sobi and Novimmune SA) for the treatment of pediatric (newborn and older) and adult patients with primary hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) who have refractory, recurrent or progressive disease or intolerance with conventional HLH therapy. It is intended for use in combination with intravenous (IV) dexamethasone until time of hematopoietic stem cell transplant.
Gamifant, an interferon gamma blocking monoclonal antibody, was eva luated in a Phase 2/3 multicenter, open-label, single-arm clinical trial (N=27) of pediatric patients (median age 1 year) with suspected or confirmed primary HLH with either refractory, recurrent or progressive disease during conventional HLH therapy or who were intolerant of conventional HLH therapy. The primary endpoint was achieved, with an overall response rate (defined as achievement of either a complete or partial response or HLH improvement) of 63% (P= .013) at the end of treatment; 70% of patients were able to proceed to stem cell transplant. Study data will be presented at a late-breaking session at the American Society of Hematology Meeting 2018.
Infections, hypertension, infusion-related reactions, and fever were the most common side effects reported in patients who received Gamifant.
Gamifant will be available as a 10mg/2mL and 50mg/10mL preservative-free solution in single-dose vials. It is anticipated to launch in the first quarter of 2019 for administration in treatment centers